在已故后发表的致所有澳大利亚人的公开信中,著名病理学家和黑色素瘤研究员理查德·斯科利尔(Richard Scolyer)写道,他为自己参与并倡导临床试验感到自豪。
"致所有癌症患者,如果有机会,我鼓励你们考虑注册参与研究和临床试验,"他写道。
"致政府和更广泛的社区,请继续资助科学和医学研究。这是你们也能产生影响的最具影响力的方式。"
汤姆·瓦伦塔(Tom Valenta)对此表示赞同,自2017年以来,他已在澳大利亚报名参加了三项临床试验,并且毫不犹豫地表示愿意报名参加第四项。
瓦伦塔先生在被诊断出青光眼(一种开始剥夺他视力的常见眼疾)后报名参加试验。
他希望帮助研究人员了解该疾病的进展,希望能有一天找到治愈方法。
"我即将80岁,在这个年龄和阶段有目标感真的很好,"他说。
"想到我能在这一领域提供帮助,对我来说是非常非常有回报的。"
临床试验如何运作?
临床试验帮助研究人员尝试新的治疗方法、检测或程序,这些可能有助于预防、检测、诊断、治疗或管理疾病或健康状况。
许多人报名参加药物试验,因为他们患有罕见癌症等疾病,治疗选择非常有限。
根据澳大利亚临床试验联盟的数据,澳大利亚每年进行约1,850项新的临床试验。
大多数试验在维多利亚州或新南威尔士州进行,这两个州人口最多,临床试验基础设施(如实验室和教学医院)最为发达。
澳大利亚政府有一个在线搜索工具,您可以使用它来查找附近的临床试验。
您是否知道自己正在接受实验性治疗,这取决于临床试验的类型。
在一些称为双盲试验的试验中(被认为是医学试验的"黄金标准"),参与者和研究人员都不知道谁在接收假治疗和真实治疗。
虽然一些参与者被给予实验性药物,但其他人被给予安慰剂——如糖丸——其中没有活性药物。
这使研究人员能够比较接受新药物的组与接受安慰剂的组,以确定药物是否按预期发挥作用。
但在其他被称为开放标签的试验中,参与者和研究人员都知道给予的治疗是什么。
如果盲目试验不可行或不道德,或者需要快速测试治疗的安全性和有效性,则使用这些试验。在癌症研究中经常使用这些试验来测试新疗法。
参与"相当简单"
瓦伦塔先生一直参与澳大利亚眼科研究中心(CERA)进行的试验,这些试验测试青光眼早期检测或治疗的潜在疗法。
他表示,参与这些试验"相当简单,没有带来任何困难",只需每年多做几次眼科检查,并承诺按照指示使用药物。
他解释说,这些眼科检查比标准预约时间要长,并通常附带一份关于他视力的问卷。
早在瓦伦塔先生参与青光眼临床试验之前,他就支持他心爱的妻子玛丽(Marie),玛丽于2009年因阿尔茨海默病去世,当时她61岁。
"当她还有意识时,我们同意尽一切努力支持这一事业,所以我们参加了临床试验并做了宣传,"他说。
"遗憾的是,神经退行性疾病研究的进展远不及青光眼和其他疾病的进展。"
有些疾病获得的资金和研究比其他疾病更多。
2023年至2025年间,澳大利亚与7,196项试验相关联。在此期间,试验的主要重点领域是癌症。
澳大利亚的大多数临床试验由商业赞助商资助,包括制药公司,这些企业希望在药物或设备按预期工作后通过销售获利。
其他试验由政府、非营利组织资助,或通过拨款资金支付。
联邦政府最近承诺在未来10年内投入7.5亿澳元,用于测试新治疗方法,主要关注罕见癌症、罕见疾病和未满足需求的研究。
澳大利亚与其他国家相比如何?
根据临床试验注册数量,澳大利亚在全球排名第14位。
约90,000名澳大利亚人在2022年参与了临床试验,志愿者数量从2019年开始略有下降。
澳大利亚临床试验联盟首席运营官迪诺·塞卡雷利(Dino Cercarelli)表示,这种下降可能是由于从后期试验转向早期试验的趋势。
临床试验有四个阶段,每个阶段的成本和长度因参与者数量和试验地点等因素而异。
- 第一阶段:在约20-100名参与者的小组中研究安全性和剂量
- 第二阶段:在约100-500人的较大群体中测试安全性和有效性
- 第三阶段:确认药物按预期工作,并在1,000名或更多参与者中寻找更罕见的副作用
- 第四阶段:作为上市后监测的一部分,监测长期效果和有效性
塞卡雷利先生表示,早期研发的税收激励措施为澳大利亚在第一阶段试验方面提供了竞争优势。
"从全球角度来看,我们在第一阶段空间最强,"塞卡雷利先生说。
尽管澳大利亚的第一阶段试验数量稳步增长,但他表示更高级别的临床试验并未经历相同的增长率,可能是因为人口较少。
"对于第一阶段临床试验,你不需要大量人口,可能只有10或15名患者,也许20名患者,"他说。
"一旦你开始进入第二阶段、第三阶段,这些类型的试验需要更多数量的参与者。"
"澳大利亚的招募潜力远低于美国、中国、日本等大国。"
参与改变未来
瓦伦塔先生参与的第一个研究由CERA验光师兼研究员Flora Hui领导,研究青光眼的潜在早期标志物,希望更早诊断该疾病。
研究人员在Hui博士接下来进行的双盲第一阶段试验中使用了这种早期诊断工具,该试验中她和57名参与者都不知道谁在接收B3口服药物。
这项研究表明B3可能有助于减缓疾病进展,目前正在海外进行更大规模人群的复制研究,以提供更多信息。
瓦伦塔先生正在参与正在进行的第三阶段试验。
Hui博士表示,如果没有像瓦伦塔先生这样愿意参与的人,就不会有研究。
"临床试验的招募可能很困难,"她说。
"人们不一定会考虑参与医学研究。"
"而且,即使他们考虑了,也不一定有人提供,或者他们不知道如何获取。"
CERA葡萄膜炎和视网膜血管疾病研究负责人林恩德尔·林(Lyndell Lim)博士表示,如果治疗被证明有用,对于其他选择很少的人来说,参与临床试验可能有益。
"当我20年前刚开始从事眼科和研究时,对于像年龄相关性黄斑变性这样的疾病,我们没有任何治疗方法,这是澳大利亚失明的主要原因,"她说。
"而现在我们有治疗方法可以让人继续驾驶。"
59岁去世前,斯科利尔教授自愿接受了一种世界首创的脑癌实验性治疗,希望为其他患者打开更好治疗的大门。
他本周在悉尼歌剧院举行的州纪念仪式上被送别。
"我一直坚信,我们都有责任尝试为他人改变未来,让世界变得更美好,"他在给澳大利亚人的最后信中写道。
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