慢性髓系白血病(CML)的研究不断带来新的治疗选择，这些选择可能改善患者的生活前景。新疗法可能帮助某些血液癌症患者活得更久、更健康。科学家们正在开发新药物并改进现有药物，以使治疗计划更容易遵循且更有效。
本文介绍了关于CML最新研究的四个事实，包括新的治疗选择以及未来可能的发展方向。要了解更多CML领域的新进展，请与您的癌症护理团队交流。
我们对慢性髓系白血病的了解
CML，也称为慢性髓性白血病，是一种影响髓系细胞的癌症。髓系细胞是骨髓中产生血液的年轻细胞。
在正常情况下，髓系细胞会发育成健康的血细胞，例如：
- 红细胞，负责将氧气输送到全身
- 白细胞，帮助抵抗感染
- 血小板，帮助血液凝固以防止严重出血
在CML中，细胞发生突变，即基因发生变化，形成一种称为BCR-ABL的异常基因。这种变化也称为费城(Ph)染色体。它导致年轻的髓系细胞不受控制地生长且无法正常工作。
这些白血病细胞以无序的方式生长和分裂。最终，癌细胞会挤占骨髓中的健康细胞并进入血液。
酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)改变了医生治疗CML的方式，研究人员继续研究更好地使用这些药物的方法。
大多数CML治疗集中于阻断异常基因和蛋白质，以减缓癌症的生长和扩散。化疗和骨髓移植也是某些CML患者的治疗选择。
许多靶向疗法效果良好，但随着时间推移，它们可能对某些人不再有效。这就是为什么研究人员继续研究新的和改进的药物。
CML研究带来了可能帮助某些人活得更久、感觉更好的新治疗方法。以下是关于这种癌症相关研究的四个事实。
1. FDA已批准CML新药物
称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的药物是许多癌症治疗计划的关键部分。这些靶向疗法阻断帮助癌细胞生长和分裂的蛋白质。
之前获准治疗CML的TKIs包括伊马替尼(格列卫)和尼洛替尼(达希纳)。
最近，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种名为阿西米尼布(Scemblix)的新TKI，并扩大了博舒替尼(Bosulif)的适用范围，用于治疗患有CML的婴儿和儿童。
阿西米尼布
FDA于2024年10月批准了阿西米尼布。这种药物用于治疗新诊断的慢性期CML患者，此时癌症通常生长较慢。要符合治疗资格，您的白血病细胞必须含有费城染色体。
研究表明，阿西米尼布对68%的患者有效。相比之下，其他TKIs对49%的患者有效。
阿西米尼布通常每日口服两次。临床试验中常见的副作用包括：
- 血小板减少症（血小板计数低）
- 中性粒细胞减少症（白细胞计数低）
- COVID-19感染
- 腹泻
- 疲劳（休息无法改善的疲倦）
- 肌肉疼痛
博舒替尼的扩大批准
FDA还于2023年9月批准博舒替尼用于治疗1岁及以上患有CML的婴儿和儿童。要服用博舒替尼，儿童必须患有费城染色体阳性的慢性期CML。
要接受这种治疗，儿童必须是新诊断的CML患者，或者其他治疗已经失效。
婴儿和儿童使用博舒替尼最常见的副作用包括：
- 腹痛
- 腹泻或便秘
- 皮疹
- 恶心和食欲不振
- 肝功能问题
- 发热
- 头痛
大多数TKI药物必须空腹服用。新批准的尼洛替尼制剂可以在任何时间服用，无论您上次进食是什么时候。
博舒替尼于2012年首次获批用于治疗对其他疗法不再有反应的费城染色体阳性CML成人患者。它可用于CML的不同阶段，包括：
- 慢性期
- 加速期
- 急变期
2. 尼洛替尼新制剂不再需要空腹服用
如果您曾服用过尼洛替尼(达希纳)，您知道这种药物需要空腹服用。这是因为食物会增加身体对药物的吸收量，可能导致对心脏产生潜在危险的影响。因此，医生严格建议在服用达希纳前后禁食。
2024年11月，FDA批准了一种新的尼洛替尼制剂(Danziten)，可以随餐或不随餐服用。研究人员希望取消进餐限制将帮助人们坚持治疗。
Danziten获准用于：
- 新诊断的、费城染色体阳性的慢性期CML
- 对其他治疗有抵抗的费城染色体阳性的慢性期或加速期CML
Danziten的常见副作用包括：
- 恶心
- 头痛
- 疲劳
- 呕吐和腹泻
- 发热
- 夜间盗汗
3. 新的CML治疗方法正在临床试验中
随着时间推移，一些CML患者会出现新的基因变化。这些变化可能使白血病更难治疗。一种称为T315的突变可以使大多数TKIs对白血病细胞失效。
幸运的是，研究人员继续寻找新的方法来靶向和摧毁这些癌细胞。一些已获批的TKIs，如阿西米尼布和普纳替尼(Iclusig)，可能有助于治疗某些类型的CML，包括对其他治疗不再改善的CML。
同时，新药物正在临床试验中，以确定它们对不再对当前治疗有反应的CML是否安全有效。
研究正在探索是否可以在某个时间点安全停止TKIs治疗，如果是，何时以及适用于谁。
癌症疫苗也是CML研究的一个新领域。传统疫苗教会免疫系统识别细菌和病毒，使身体能够抵抗感染。
癌症疫苗的工作原理类似，但不是预防疾病，而是可以训练您的免疫系统识别并攻击白血病细胞。研究人员目前正在调查癌症疫苗是否可以帮助治疗CML。
免疫疗法也帮助您的免疫系统识别和摧毁癌细胞。这些药物阻断某些蛋白质以激活免疫细胞对抗白血病细胞。
美国癌症协会指出，研究人员正在研究免疫疗法与TKIs的联合使用。目标是找到比单独使用TKIs更有效的药物组合。
4. 研究正在测试是否可以停止TKI治疗
CML研究的一个新领域是研究某些人在达到缓解期后是否可以安全停止治疗，这意味着他们的癌症得到控制，CML的迹象非常低或无法检测到。
如果您已缓解几年，您可能能够停止服用TKI。研究表明，停止治疗可以帮助您避免不必要的副作用。
停止治疗也可以提高您的整体生活质量。然而，停止治疗的这些潜在好处需要与CML再次活跃的潜在风险进行权衡。
关于停止CML治疗的研究只有几年历史。仍有正在进行的临床试验来了解随着时间推移可能发生的情况。例如，研究人员仍需了解如何治疗任何复发的CML。
同样重要的是了解如何判断谁可能能够停止治疗，谁应该继续治疗。
CML治疗决策最好与您的肿瘤科医生(癌症专家)共同制定。在未与医生确认的情况下，切勿停止服用药物。
向您的癌症护理团队咨询最新进展
在您被诊断为CML后，与癌症护理团队保持密切联系至关重要。肿瘤科医生会及时了解最新的研究和新治疗方法。
您的团队可能会建议更新的疗法，这些疗法可能对您更有效或更容易坚持。
如果您符合条件，您可能还想参加临床试验，尝试一种仍在研究中的试验性治疗。
请咨询您的肿瘤科医生，了解您是否有资格参加研究。并非所有人都符合资格，但总会有新的试验在寻找参与者。
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您是否与肿瘤科团队讨论过新的CML治疗方法？您会尝试吗？请在下面的评论中告知其他人。
参考文献
- CML研究最新进展——美国癌症协会
- 慢性髓系白血病(CML)——血液癌症联盟
- 什么是慢性髓系白血病(CML)？——美国癌症协会
- 慢性髓系白血病治疗(PDQ)——美国国家癌症研究所
- 慢性髓系白血病(CML)的靶向治疗药物——美国癌症协会
- FDA授予阿西米尼布加速批准用于新诊断的慢性髓系白血病——美国食品药品监督管理局
- FDA批准博舒替尼用于患有慢性髓系白血病的儿科患者——美国食品药品监督管理局
- FDA批准Azurity的Danziten，允许患者无需禁食服用白血病药物——Fierce Pharma
- Danziten处方信息摘要——Azurity Pharmaceuticals
- 慢性髓系白血病：2025年诊断、治疗和监测更新——美国血液学杂志
- 普纳替尼或阿西米尼布治疗失败后的Olverembatinib：一项1b期随机临床试验——JAMA肿瘤学
- 免疫疗法治疗癌症——美国国家癌症研究所
- 停止TKI治疗对某些CML患者安全且可提高生活质量——美国国家癌症研究所
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