礼来公司的新药在一项中期试验中，将一种遗传性高胆固醇水平降低了近86%，研究数据于周一在芝加哥举行的美国心脏协会会议上公布。
该药物名为muvalaplin，在传统血液检测中将脂蛋白(a)（Lp(a)）水平降低了70%，而在公司开发的一种更具体的检测方法中则降低了近86%。
礼来公司的药物是目前唯一一种口服治疗方案，用于治疗高Lp(a)，这是一种心脏病的风险因素，影响全球约五分之一的人口。与低密度脂蛋白（LDL），即所谓的“坏”胆固醇不同，后者可以通过饮食和他汀类药物治疗，目前尚无批准的Lp(a)治疗方法，很少有人知道自己患有这种疾病。
高Lp(a)水平会显著增加心脏病发作、中风、主动脉瓣狭窄和外周动脉疾病（动脉内脂肪斑块堆积）的风险。非洲和南亚血统的人群风险最高。
该试验比较了三种不同剂量的muvalaplin（10毫克、60毫克和240毫克）与安慰剂在233名Lp(a)水平较高的成年人中的效果。研究人员使用传统血液检测和一种新的方法测量了完整Lp(a)颗粒在血液中的水平。
结果显示，muvalaplin在完整血液检测中分别将Lp(a)水平降低了47.6%（10毫克）、81.7%（60毫克）和85.8%（240毫克）。在传统检测中，Lp(a)水平分别降低了40.4%、70.0%和68.9%。muvalaplin组和安慰剂组的不良事件相似。
礼来公司糖尿病和代谢研究部门副总裁露丝·吉梅诺（Ruth Gimeno）在接受采访时表示，公司正在考虑下一步推进后期试验的计划。“我们还需要与监管机构进行讨论，但我们非常兴奋。”
她指出，虽然该药物已经减少了心血管风险因素，但仍需要大规模试验来证明降低Lp(a)实际上可以减少心脏病发作和其他不良心血管事件。
在同一会议上，总部位于伦敦的Silence Therapeutics报告了一项为期60周、涉及180名患者的二期试验结果。该公司开发的zerlasiran通过抑制导致高Lp(a)水平的LPA基因活性，使用短干扰RNA（siRNA）技术。每16周或24周注射一次300毫克或450毫克的zerlasiran，在36至60周的随访期间，Lp(a)水平降低了80%至85%，且未发现重大安全问题。
Silence Therapeutics的首席医疗官柯蒂斯·拉姆巴兰（Curtis Rambaran）在接受采访时说：“我们看到了深刻的抑制效果，就像我们在一期试验中看到的一样。”该公司计划明年年中开始晚期试验，测试300毫克剂量的效果。
这两项研究的结果均发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上。其他正在临床试验中的可注射Lp(a)治疗药物包括礼来的lepodisiran、安进公司的olpasiran和诺华公司的pelacarsen。
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