今日，在佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会®（ADA）第84届科学会议专题研讨会上，公布了VX-880胰岛细胞疗法1/2期FORWARD临床研究的新数据。结果表明，VX-880显著减少或消除了1型糖尿病（T1D）患者对胰岛素的需求，证实该干细胞衍生胰岛细胞疗法能够恢复生理性胰岛功能和血糖控制。
尽管现有先进糖尿病技术广泛应用，近期调查显示约6%的1型糖尿病患者仍反复经历严重低血糖事件并伴有低血糖意识受损。低血糖（即血糖过低）在1型糖尿病患者中较为普遍，部分患者会逐渐丧失低血糖感知能力——即使血糖降至引发症状的阈值以下，也无法察觉相关征兆。若不及时处理，可能导致意识混乱、昏迷、癫痫、心血管事件甚至死亡。目前除外源胰岛素外，针对该疾病的治疗选择极为有限，患者存在重大未满足的医疗需求。
这项1/2期开放标签三阶段研究纳入了伴有低血糖意识受损、且筛查前一年内发生至少两次严重低血糖事件的成年1型糖尿病患者。研究评估了VX-880的疗效——这是一种正在研究的同种异体干细胞衍生完全分化胰岛素生成胰岛细胞疗法。参与者平均年龄约44岁，糖化血红蛋白（HbA1c）均值7.8%，每日胰岛素用量约40单位，筛查前一年经历2-4次严重低血糖事件，且基线C肽水平均不可检测（表明体内胰岛素分泌功能丧失）。
接受单次全剂量VX-880输注的参与者展现出胰岛细胞成功植入和内源性胰岛素（C肽）生成，完全消除了严重低血糖事件，在显著改善血糖控制的同时减少或停止了胰岛素使用。全部12名参与者均实现糖化血红蛋白降至<7.0%且血糖达标时间>70%。
在完成第180天随访的10名参与者中：7人已完全停用外源胰岛素，2人胰岛素日用量减少约70%。值得注意的是，100%随访超过一年的患者均达到主要终点标准——第12个月时糖化血红蛋白<7.0%且消除严重低血糖事件，同时达成胰岛素独立的次要终点。这些数据表明VX-880干细胞衍生胰岛细胞功能等同于真正的胰岛细胞，有望为患者带来显著获益。
芝加哥大学外科教授、胰腺与胰岛移植项目主任皮奥特·维特科夫斯基医学博士、哲学博士表示：“这些积极数据进一步证实VX-880有望彻底革新1型糖尿病治疗模式，为患者提供外源胰岛素之外的替代方案。研究结果将推动VX-880的深入评估，我们期待该疗法成为1型糖尿病诊疗的关键突破。”
目前试验已扩大规模，计划总共纳入约37名参与者，以生成支持未来将VX-880应用于1型糖尿病患者的临床数据。
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