科学建议与方案援助
欧洲药品管理局(EMA)可为药品开发者提供咨询，指导其采用最适当方式生成关于药品获益与风险的可靠证据。EMA提供科学建议以支持高质量、有效且安全药品的及时合理研发，最终使患者受益。
2025年11月17日更新：
页面引言部分新增针对已宣布或潜在公共卫生紧急事件和威胁的药品开发者的科学建议信息
2025年11月17日新增：
"公共卫生紧急事件与威胁的科学建议"章节——链接至该主题新页面
在药品研发的任何阶段，开发者均可向EMA咨询如何设计最佳方法和研究方案，以生成关于药品疗效和安全性的可靠信息。无论该药品是否有资格申请集中授权程序，此服务均适用。
科学建议有助于确保开发者执行适当的测试和研究，避免在上市许可申请评估阶段因试验设计问题引发重大异议，同时防止患者参与无法产生有效证据的研究。
对于人用药品，EMA人用药品委员会(CHMP)根据其科学建议工作组(SAWP)的建议提供科学建议和方案援助。
对于拟用于治疗、预防或诊断已宣布或潜在公共卫生紧急事件（如新冠疫情或禽流感）的疾病的人用药品，CHMP基于EMA应急工作组(ETF)的建议提供科学意见。
ETF还就针对特定病原体及其他可能引发公共卫生紧急事件的威胁（如寨卡病毒或放射性核威胁）的药品向CHMP提出建议。ETF职权范围内的病原体和威胁清单详见其工作计划。
ETF的科学建议还涵盖相关药品的临床试验申请。
本页面信息同时适用于危机准备期间的SAWP和ETF建议程序。
当科学建议最有用时
科学建议和方案援助对药品开发者在以下情况特别有益：
- 开发创新药品且欧盟指南或药典专论中缺乏相关细节时；
- 开发针对未满足医疗需求的新兴病原体的新药或再定位药品但缺乏指南时；
- 开发者选择在研发计划中偏离科学指南时；
- 药品开发者对药品监管了解有限时（如部分学术团体或中小微企业）。
药品开发者可在提交上市许可申请前的研发初期或上市后阶段申请科学建议。
涉及的问题类型
科学建议中的问题可涉及：
- 质量方面（如药品的制造、化学、药学和生物学测试）；
- 非临床方面（如在实验室中证明药品活性的毒理学和药理学测试）；
- 临床方面（如患者或健康志愿者研究的适当性、终点选择、上市后活动包括风险管理计划）；
- 方法学问题（如统计测试、数据分析、建模和模拟）；
- 整体研发策略（如附条件上市许可、仿制药桥接策略、安全性数据库）。
问题示例
- 纳入研究的患者是否充分代表目标用药人群？
- 计划的药品获益评估措施是否有效且相关？
- 拟定的结果分析计划是否恰当？
- 研究时长和受试者数量是否足以提供获益-风险评估所需数据？
- 药品是否与适当的对照组进行比较？
- 长期安全性监测计划设计是否合理？
科学建议范围外的问题
以下主题的问题不属于科学建议范畴：
- 同情用药、先进治疗医药产品(ATMP)分类、PRIME资格认定及加速评估；
- 儿科研究计划(PIP)关键措施及儿科豁免或延期的变更；
- 纯监管性质事项；
- 现有数据对监管申请的充分性评估。
问题示例
- 拟议的建模和模拟方法能否替代PIP中商定的研究X？（仅儿科委员会可批准此类事项）
- 拟议的原料药/成品规格是否可接受？（区别于：规格制定计划是否可接受？）
- 非临床数据是否足以支持首次人体研究？（需在EMA回应前完成非临床数据全面审查）
- 3期研究结果是否足以支持上市许可？（属上市许可申请范畴）
方案援助
方案援助是专为罕见病孤儿药****开发者提供的特殊科学建议形式。
除科学建议外，孤儿药开发者还可获得关于孤儿药授权标准的解答，包括：
- 在指定孤儿适应症范围内证明显著获益；
- 与其他药品的相似性或临床优势（当存在类似孤儿药且具有相同适应症市场独占权时）。
流程步骤
1. 向EMA注册
未注册的开发者需先在EMA注册自身、组织及研发产品。
2. 正式申请与验证
通过IRIS平台提交含具体科学问题列表的简报文件。
EMA验证问题是否适用于科学建议。
3. 任命协调员
为每个有效申请指定两名SAWP专家作为协调员。
4. 协调员组建评估团队并准备报告
协调员从国家机构调集评估员组成团队，起草讨论清单并可能要求补充材料。
5. 与开发者会议（如SAWP要求）
SAWP在存在分歧时组织会议讨论替代研发方案。
6. 咨询专家
SAWP咨询相关EMA委员会（如先进疗法委员会CAT或孤儿药委员会COMP）。
7. 咨询患者
患者受邀参与书面意见征询或会议。
8. EMA最终回复
SAWP整合意见后由CHMP讨论通过，最终建议发送给开发者。
遵循科学建议不保证获批的原因
科学建议与药品获益和风险评估性质不同。
科学建议关注如何通过研究生成可靠证据，而上市许可评估则基于已生成的证据判断药品获益是否大于风险。科学建议可使评估更高效，但不影响对安全性和有效性的严格审查。因此，遵循建议虽提高获批概率，但不保证最终获批。
EMA公布的科学建议结果信息
研发阶段的详细建议不公开，以免损害研发努力。药品获批后，2019年1月1日后完成评估报告的药品将包含开发者问题摘要及EMA建议关键内容。在公共卫生紧急事件期间，EMA公布获得CHMP和ETF建议的药品清单。完整建议可根据申请获取。
公共卫生紧急事件与威胁的科学建议
EMA的ETF为应对已宣布或潜在公共卫生紧急事件（如新冠疫情、猴痘）及抗菌素耐药性(AMR)、疫情暴发（如寨卡、登革热）的药品开发者提供科学建议。
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