百健领导层今日召开投资者电话会议，为其抗tau蛋白阿尔茨海默病候选药物的二期临床试验结果进行辩护。尽管该药物在减缓认知能力下降方面与已获批药物效果相当，但仍引发了公司股价的大幅下跌。
电话会议开始时，百健股价下跌约8.4%，这主要是由于对地拉森（diranersen）二期Celia研究中最低剂量表现强劲的困惑所致。地拉森是一种与tau蛋白mRNA蓝图结合的反义寡核苷酸。tau蛋白是阿尔茨海默病中与淀粉样蛋白并列的关键蛋白之一，会在疾病中发生变形和聚集。
每六个月向脊髓液中输注一次的60mg剂量取得成功，这解释了为何该试验未能达到其主要终点，因为主要终点是基于剂量依赖性反应设定的。百健今日在伦敦举行的阿尔茨海默病协会国际会议上公布了这些数据。
对百健而言，这些结果相当直接明了，并明确支持该公司快速推进关键性三期临床试验的计划。地拉森是有史以来首个成功降低脑内tau蛋白水平并减缓阿尔茨海默病恶性认知衰退的抗tau药物候选物。更重要的是，它的效果与百健的Leqembi和礼来公司的Kisunla等已获批抗淀粉样蛋白抗体相似，但给药频率更低，且没有危险脑出血的风险。
百健开发负责人Priya Singhal博士在电话会议中表示："Celia研究数据的几个方面是前所未有的。我们对地拉森成为早期阿尔茨海默病首个靶向tau蛋白药物的总体潜力感到兴奋。"
Singhal补充说，重要的是，该试验为百健提供了一个有希望的潜在三期临床试验剂量，以及地拉森的进一步概念验证。
在今日结果公布前，Celia试验中的一位研究者和地拉森开发者Ionis Pharmaceuticals的一位领导人均向Fierce表示，他们也认为这些数据是值得推进三期试验的概念验证。地拉森也不一定需要优于抗淀粉样蛋白抗体，因为许多专家对联合治疗解决这两种关键致病蛋白的潜力感到兴奋。
阿尔茨海默病药物发现基金会临时首席科学官Laura Nisenbaum博士在一份声明中表示，虽然她承认缺乏剂量依赖性反应"对三期试验设计提出了重要问题"，但这些数据是首次"显示靶向tau蛋白的药物既能产生强大的生物标志物效应，又能显示出临床益处的信号"。
尽管所有剂量在名义上都比安慰剂表现更好，但60mg剂量在一系列临床认知测试中得分最高，且输注后意识混乱的病例最少，这是电话会议中分析师最关注的不良事件。
百健免疫介导和神经退行性疾病开发负责人Diana Gallagher博士在电话会议中表示，当意识混乱发生时，大多出现在地拉森给药后一周内，且大多数病例为轻度或中度，并在约一周内得到解决。
Gallagher表示："通常，它不会导致研究药物停用，"并且意识混乱似乎与tau蛋白清除无关，因为它出现在地拉森有时间发挥其敲减效应之前。
百健试图安抚投资者担忧的努力似乎略有成效。从电话会议开始时的每股191.34美元，到会议结束45分钟后（美国东部时间下午1:45），公司股价稳步上涨至194.87美元。
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