制药产品生命周期传统上被划分为发现、开发和商业化阶段。然而，在一个由复杂利益相关者期望、支付方审查和真实世界证据要求定义的环境中，这种线性范式正变得越来越不充分。
基于当前生物制药公司的商业模式和运营模式，研究与开发（R&D）的创新回报似乎呈现下降趋势¹。因此，研发生产力面临挑战：组织如何有效地将资源转化为定义的输出（例如新药上市或产品商业价值）。
影响研发生产力低下的关键因素可能包括：科学技术的高度复杂性、药物开发和新药审批的高监管障碍、漫长的研发时间线、发现和开发成本的增加、昂贵的技术、资产收购以及低（临床）成功率²。
根据对多家制药公司进行的分析，近50%的新产品上市未能达到第一年的销售预期³。基于各种因素，新产品持续销售增长面临挑战，包括高价值药物专营权的潜在丧失、供应和诊断成本的上升以及科学进步的快速步伐⁴。
然而，包含来自商业利益相关者早期洞察的内部运营模式有助于调整策略，以优化新产品在医疗保健环境中的表现⁵。达到销售计划目标的这种差异反映了临床证据与市场采用之间的过渡差距。
需要一种辅助操作模式的改变来扭转长期下降回报的趋势，同时继续为患者提供创新。一个精心构思的综合证据生成计划，用于捕获研究者、药物处理经验、患者档案和临床结果的洞察，对于全面展示疗法价值至关重要。
一种解决各种利益相关者（包括监管机构、支付方、医疗保健提供者和患者）需求的整体方法，可以系统地转化为批准后的可执行商业战略。
作为对这一挑战的回应，通过简化运营活动和决策来重塑研发商业模式，以及通过更创新的数据收集重新思考价值创造的逻辑，对于增强上市成功和改进商业规划至关重要。
临床试验生成了超越主要终点的丰富洞察生态系统；因此，可以考虑四个关键转化价值领域：
- 研究者对药物的经验和感知。
- 操作可行性和药物处理限制。
- 患者异质性档案、依从性和治疗模式。
- 临床结果的情境解释。
研究者充当了方案设计与真实世界临床实践之间的中介。他们的经验知识包括对研究药物的感知定位、与标准治疗的比较以及采用障碍（如复杂性、安全担忧）。
研究表明，研究者参与改善了试验质量并产生了有价值的定性洞察⁶。创新不仅可以通过新资产的疗效和安全性来转化，还可以通过研究者如何看待新技术及其在现有治疗中的改进来实现。
结构化捕获研究者洞察支持价值主张的完善、关键意见领袖（KOLs）的识别，以及与临床实践相一致的科学叙事的发展。定性方法论（如结构化汇报、咨询委员会）应在整个临床试验中加以考虑，以收集研究者的反馈并补充定量试验数据——特别是关于所提议的"创新"如何被考虑并增强商业化准备程度。
作为第二个领域，在临床试验期间对药物处理和操作可行性的洞察可以提供关于药物管理复杂性、存储和物流要求以及站点工作流程整合的早期信号。操作效率低下往往预示着现实世界采用的障碍。
证据表明，需要复杂管理的疗法面临较慢的采用速度，除非得到强大基础设施和培训的支持⁵,⁷。此外，物流障碍可能影响偏远医疗机构的药物交付，其中运输缺陷可能导致产品完整性风险。
特定地区的适应和额外支持可能会增加产品成本，影响市场可用性和销售。此类障碍可能导致市场准入的负面结果，因为操作复杂性直接影响医生处方行为、医院对新资产的纳入以及报销谈判。
另一个需要考虑的重要领域是患者档案和细分。虽然试验通过纳入/排除标准定义人群，但更深入的分析也可能揭示不同亚组间的疗效差异以及患者特征（如人口统计学、年龄区间、社会阶层）的依从性变异性。
患者报告结果是患者中心框架的一部分，必须在研究设计中考虑，以强调整合早期和持续的洞察。
全球卫生当局（如FDA、EMA、INVIMA）正在扩展对新产品的注册分析，基于临床试验受试者对与提议治疗相关的生命质量改善的感知。这可能为指导产品在现有市场中的定位的商业策略提供支持⁸,⁹。
患者层面的洞察有助于识别高价值目标细分市场、定制市场准入策略以及设计患者支持计划。基于真实反应模式的细分可以改善临床结果和商业表现。
最后，临床结果和操作洞察的更广泛视角是产品价值转化的基石。在开发阶段收集研究者的印象，可以评估医疗保健专业人员（HCPs）是否已准备好在治疗领域（TA）内使用新技术。
这包括对所治疗疾病的了解和患者旅程，以及理解治疗目标疾病的新作用机制。了解医学领域是否准备好接收用于特定目的的新技术非常重要。
这有助于内部医学事务（MAs）团队和商业团队与HCPs讨论新药的发现及其如何改善现有治疗。这种教育支持可以在临床试验开始时基于研究者和现场工作人员在研究者会议和启动访问中的疑问和问题来识别，也可以在整个研究的招募期间进行。
此外，了解患者旅程对于确定接受新药物治疗的受试者在医疗系统中的位置至关重要。这一评估始于临床试验的招募阶段，并可作为在营销阶段接触HCPs展示药物时的策略方向区域。这种评估在罕见病研究中基本实施，这些研究在许多情况下显示出诊断方面的差距，可能会延迟患者治疗的开始。
最近，除了新药物的研究外，新的生物标志物正在被开发，以与所提议治疗的诊断和疗效相关联¹⁰。这种技术改进可能会成为商业计划的关注点，因为TA环境可能未准备好接收用于诊断、处方和治疗的新资产。
这直接与医学和商业团队的早期干预相关（即从II期开始），以准备并使实验室和影像服务能够使用新的诊断技术。教育方面也涉及HCPs需要解释和理解用于诊断、疗效和安全性目的的结果。
所描述的所有方面对于临床试验结果的更广泛视角都非常重要；然而，表格和数字中描述的结果应转化为临床实践证据，以澄清新药物的益处。结果不清晰和误解可能导致HCPs和患者对新治疗使用的不信任。
因此，临床试验期间研究者观察到的主要临床结果方面应该是MAs团队在科学活动中向HCPs重点教授的内容。这建立了对产品的信任，并可能反映在处方上以获得市场份额¹¹。
随着新批准药物进入市场的周期时间更长的情况没有改变，将产品更快推向市场以优化流程和资源的压力增加。因此，关于加速临床试验以缩短时间和成本的讨论很多。
然而，制药公司可以利用开发环境收集尽可能多的数据和洞察，以推动上市后的医学和商业策略。监管要求的复杂性可能导致对医疗系统是否准备好接收新治疗的评估，以及公司投资适当行动以实现商业效率的时间。
建议的综合转化框架：
科学和商业团队之间存在文化障碍，可能导致每个领域在孤岛中工作。因此，需要组织上的影响来减少领域（临床、医学和商业）之间的距离，以及实施结构化的洞察捕获系统和利用AI驱动平台中的高级分析。跨职能整合与改善的上市结果一致相关。
临床试验生成多维洞察，远远超出疗效和安全性。当系统地捕获和转化——始终基于伦理条款，以患者利益为重点——这些洞察可以显著增强商业战略，实现：
- 更有效的产品定位。
- 改进的患者目标。
- 向支付方展示更强的价值。
- 增加上市成功的可能性。
增强客户和患者体验对于建立对治疗的信任、忠诚度和持续参与至关重要。通过采用以患者为中心的方法，并向医疗保健专业人员提供个性化沟通和全面资源，制药和生物技术公司可以有效区分其疗法，加强品牌声誉，并促进长期使用和倡导。
未来的制药成功将取决于将科学证据与现实世界背景整合到统一战略框架中的能力。
关于作者
乔瓦尼·古佐（Giovanni Guzzo）博士，高级临床国家与现场负责人
全球临床运营副董事，百健（Biogen）
参考文献
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- 德勤（Deloitte）。"德勤制药研究：研发回报正在改善——法规可能抑制创新"。2024年6月。
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