斯德哥尔摩，瑞典 / ACCESS Newswire / 2026年5月5日 / Egetis Therapeutics AB（公开公司）（"Egetis"或"公司"）（纳斯达克斯德哥尔摩：EGTX）今日宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予公司专利申请号19/261,360的专利，专利号为US 12611383B1，该专利名为"用于治疗MCT8缺乏症的药物组合物"。
新授予的专利保护了一种新型组合物，该组合物以三碘甲状腺乙酸（tiratricol）为活性成分，旨在纠正MCT8缺乏症特征性的甲状腺激素信号传导障碍。该专利权利要求涵盖的内容包括：使用包含三碘甲状腺乙酸的所述药物组合物治疗MCT8缺乏症的方法、给药方案，以及含有特定辅料的三碘甲状腺乙酸组合物。此项专利是加强公司知识产权组合的重要里程碑。Egetis预计该授权专利将被列入《橙皮书》。该专利有效期至2045年。
首席执行官Nicklas Westerholm表示："此项专利的授予是加强保护Emcitate（三碘甲状腺乙酸）知识产权的重要里程碑。如果在美国获得批准，Emcitate除享有专利保护外，还将受益于法定的7年孤儿药独占期。"
如先前所沟通，Egetis还计划基于公司已提交的PCT国际专利申请，在全球其他地区，包括欧洲和日本，寻求相应的专利保护。
Emcitate（三碘甲状腺乙酸）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法、孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。2026年3月27日，FDA接受了Egetis提交的关于Emcitate（三碘甲状腺乙酸）用于治疗MCT8缺乏症的新药申请（NDA）。该申请已获得优先审评资格，并被指定了《处方药用户费用法案》（PDUFA）目标审评日期为2026年9月28日。
欲了解更多信息，请联系：
Nicklas Westerholm，首席执行官
+46 (0) 733 542 062
nicklas.westerholm@egetis.com
Karl Hård，投资者关系与业务发展主管
+46 (0) 733 011 944
karl.hard@egetis.com
关于Egetis Therapeutics
Egetis Therapeutics是一家创新型综合制药公司，专注于孤儿药领域中针对具有重大未满足医疗需求的严重疾病的后期开发项目商业化。
公司的主要药物候选产品Emcitate（三碘甲状腺乙酸）是为治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症患者而开发的，这是一种高度致残的罕见疾病，目前尚无可用治疗方法。2025年2月，欧盟委员会批准Emcitate作为欧盟内MCT8缺乏症的首个且唯一治疗方法。Egetis于2025年5月1日在德国启动了Emcitate的上市。Emcitate（三碘甲状腺乙酸）尚未在美国获得批准。
2026年3月27日，Egetis宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于Emcitate（三碘甲状腺乙酸）用于治疗MCT8缺乏症的新药申请（NDA）的提交。该申请已获得优先审评资格，并被指定了《处方药用户费用法案》（PDUFA）目标审评日期，即FDA决定日期为2026年9月28日。
用于治疗MCT8缺乏症的Emcitate（三碘甲状腺乙酸）新药申请（NDA）基于Triac Trial I、Triac Trial II、ReTRIACt、EMC队列研究、EMC生存研究和美国扩大准入计划的临床数据。
三碘甲状腺乙酸在美国和欧盟均获得MCT8缺乏症和甲状腺激素β受体抵抗（RTH-beta）的孤儿药认定（ODD）。MCT8缺乏症和RTH-beta是两个不同的适应症，患者人群没有重叠。三碘甲状腺乙酸已获得FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定（RPDD），这使Egetis在获批后有机会在美国获得优先审评券（PRV）。
药物候选产品Aladote（calmangafodipir）是一种同类首创的候选药物，旨在降低与对乙酰氨基酚（扑热息痛）过量相关的急性肝损伤风险。原理验证研究已成功完成。旨在申请美国和欧洲市场批准的关键性IIb/III期研究（Albatross）的设计已在与FDA、EMA和MHRA沟通后最终确定。Aladote的开发项目已被搁置。Aladote已在美国和欧盟获得孤儿药认定（ODD）。
Egetis Therapeutics在纳斯达克斯德哥尔摩主板上市（纳斯达克斯德哥尔摩：EGTX）。
欲了解更多信息，请访问www.egetis.com
附件
Egetis宣布获得美国MCT8缺乏症治疗药物组成的专利授权
消息来源：Egetis Therapeutics
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