JCR Pharmaceuticals与Alexion（阿斯利康罕见病部门）签署了一项许可协议，使用其专有的JUST-AAV衣壳技术推进基因组医学的发展。
JUST-AAV平台包含一系列针对不同靶向组织优化的载体类型，包括肝脏保护型、肌肉靶向型和大脑靶向型变体，从而增强腺相关病毒（AAV）基因治疗的潜力。Alexion可在最多五个基因组医学项目中使用这些授权衣壳。
根据协议，JCR将获得前期付款，并有资格获得最高2.25亿美元的研发里程碑付款，以及最高6亿美元的销售相关付款。如果五个目标均达成，总金额将达到8.25亿美元。此外，JCR还将根据净销售额获得分级特许权使用费。
这是JCR与Alexion之间的第三项合作。此前，两家公司曾就J-Brain Cargo技术展开研究合作。第一次合作于2023年3月宣布，专注于神经退行性疾病；第二次合作于2023年12月启动，重点在于发现寡核苷酸治疗药物。
JCR Pharmaceuticals董事长、总裁兼首席执行官Shin Ashida表示：“我们很高兴宣布这项关于我们专有AAV衣壳平台JUST-AAV的许可协议。我相信JUST-AAV在罕见病基因治疗开发中具有真正改变现状的潜力，并期待其在更广泛疾病领域的应用。JCR高度重视与Alexion的合作关系，并很高兴在多年合作基础上进一步深化这一伙伴关系。”
这项协议对JCR截至2026年3月31日财年合并业绩的财务影响已包含在其当前的盈利预测中。
JUST-AAV是一项使用改良AAV载体的专有平台技术。该技术通过在衣壳表面插入针对选定组织、器官或血脑屏障受体的微型抗体，提高靶向递送效率。进一步的衣壳改良也减少了脱靶效应并提升了安全性。
此外，JCR还开发了一种专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo，用于将生物治疗药物递送至中枢神经系统。IZCARGO是首个利用该技术在日本获批用于治疗溶酶体贮积症的药物。
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