日本兵库县，2025年7月2日——JCR制药株式会社（东京证券交易所代码：4552；简称JCR）今日宣布，其正在开发用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的药物JR-141（国际非专利名称：pabinafusp alfa）已成功完成全球III期临床试验的目标患者入组。该III期临床试验目前正在美国、拉丁美洲和欧洲进行。（试验编号：JR-141-GS31）
JR-141是一种重组融合蛋白，由抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，简称IDS）组成，后者是亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶。JR-141采用了JCR专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®开发，旨在将生物治疗药物递送至中枢神经系统（CNS），以解决亨特综合征的神经症状。
“这一成就是JR-141临床开发计划中的重要里程碑，因为亨特综合征群体亟需一种能够治疗这种毁灭性且危及生命的疾病认知症状的疗法，而目前的治疗选择仍然不足。”JCR制药董事长、总裁兼首席执行官芦田慎表示，“我们在这一全球III期临床试验中进展顺利，并期待在数据可用时分享结果。感谢所有参与这项临床试验的志愿者。”
2021年3月，日本厚生劳动省（MHLW）批准了JR-141（商品名：IZCARGO®），用于治疗一种溶酶体贮积症。JR-141成为世界上首个获批能够穿透血脑屏障的酶替代疗法（ERT）。
关于JR-141
JR-141（国际非专利名称：pabinafusp alfa）是一种重组融合蛋白，由抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）组成，后者是亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶。它结合了JCR专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®，通过转铁蛋白受体介导的胞吞作用穿越血脑屏障，并通过甘露糖-6-磷酸受体介导进入细胞。这种新颖的作用机制预计能使JR-141有效应对亨特综合征的中枢神经系统（CNS）症状。
在非临床试验中，JCR确认了pabinafusp alfa对转铁蛋白受体的高亲和力结合以及其穿越血脑屏障进入神经元的能力。此外，JCR还确认了该药物在多种脑组织中的酶摄取情况。该公司还在亨特综合征动物模型中观察到中枢神经系统和外周器官中底物积累的减少。在多个pabinafusp alfa的临床试验中，JCR获得了降低脑脊液中硫酸乙酰肝素浓度的证据，这是评估中枢神经系统症状疗效的生物标志物；这些结果与临床前研究一致。临床研究还证明了pabinafusp alfa对中枢神经系统症状的积极影响。
关于黏多糖贮积症II型（亨特综合征）
黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）是一种X连锁隐性遗传性溶酶体贮积症，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起，这种酶负责分解身体中的复杂碳水化合物（称为糖胺聚糖或黏多糖）。据JCR研究估计，全球约有2,000至3,000人受到亨特综合征的影响，该病会导致广泛的躯体和神经系统症状。目前亨特综合征的标准治疗方法是酶替代疗法，但与MPS II相关的中枢神经系统症状仍然是未满足的医疗需求。
关于JCR制药株式会社
JCR制药株式会社（东京证券交易所代码：4552）是一家全球专业制药公司，致力于开发超越罕见病领域的治疗方法，以解决世界上最复杂的医疗挑战。我们建立在50年的日本传统基础上，同时将全球足迹扩展至美国、欧洲和拉丁美洲。我们通过运用科学专业知识和独特技术，研究、开发并交付下一代疗法来改善患者的生活。我们在日本获批的产品包括用于治疗生长障碍、MPS II（亨特综合征）、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血的药物。我们的在研产品涵盖多种罕见病，包括MPS I（胡勒综合征、胡勒-谢伊综合征和谢伊综合征）、MPS II、MPS IIIA和B（桑菲利波综合征A型和B型）等。我们的核心价值观——以人为本、开辟自己的道路、不断进步、追求卓越——意味着我们所做的工作惠及所有利益相关者，包括员工、合作伙伴和患者。我们努力拓展患者的可能，同时加速全球医疗进步。欲了解更多信息，请访问JCR全球网站：
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