环球医讯创新药物

Wistar科学家发现卵巢癌治疗新靶点
2025-09-09 23:56:07家医大健康
美国宾夕法尼亚大学Wistar研究所科学家发现，通过靶向视网膜母细胞瘤蛋白的特定裂口可有效清除卵巢癌中的肿瘤保护性巨噬细胞。该研究为增强卵巢癌及其他癌症的免疫治疗效果提供了全新靶点，研究团队已通过10余年实验证实该机制的有效性，并发现其在急性髓系白血病、胰腺癌等其他肿瘤中也具有潜在治疗价值。
科学家发现阻止乳腺癌复发新方法
2025-09-09 23:41:48家医大健康
宾夕法尼亚大学研究团队通过CLEVER临床试验发现，利用现有药物清除休眠肿瘤细胞可使乳腺癌复发率降至2%以下。该突破性方法通过检测骨髓中的休眠细胞并采用自噬抑制剂和mTOR抑制剂联合治疗，在42个月随访中实现90%以上无复发生存率，为三阴性、HER2+及ER+等各亚型患者提供新希望。
Ionis获得美国FDA突破性疗法认定用于治疗Angelman综合症的ION582药物
2025-09-09 23:41:18家医大健康
Ionis Pharmaceuticals宣布其靶向RNA药物ION582获得美国FDA突破性疗法认定，该药物用于治疗罕见神经疾病Angelman综合症。此前的1/2期临床试验显示该药物在沟通、认知和运动功能等所有疾病功能领域均表现出持续临床改善，且安全性良好。目前全球III期REVEAL研究正在推进，计划招募携带母源UBE3A基因缺失或突变的患者，预计2026年完成入组。ION582通过抑制UBE3A反义转录本增加UBE3A蛋白产生，已获得FDA孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。
Curis在Cantor全球医疗健康会议：Emavusertib在血液学中的前景
2025-09-09 23:39:18家医大健康
Curis公司首席执行官Jim Dentzer在Cantor全球医疗健康会议上详细阐述了靶向药物emavusertib在血液系统恶性肿瘤中的应用前景。该药作为IRAK4和FLT3抑制剂，针对PCNSL、CLL和AML三种适应症展开临床研究：在PCNSL领域已显示27%客观缓解率，计划通过加速审批路径推进上市；CLL领域将启动联合BTK抑制剂的试验，探索MRD阴性作为新型临床终点的可行性；AML领域则聚焦与阿扎胞苷联合疗法。公司预计PCNSL关键试验将在12-18个月内完成患者招募，需45-60例患者以建立95%置信区间，同时规划与伊布替尼对比的随机确证性试验。问答环节重点探讨了监管路径的稳定性、生存获益评估及临床试验设计优先级等关键问题。
从阿库雷到药物发现前沿：构建全球桥梁的年轻科学家"Akinwumi与The Insilico Lab"
2025-09-09 23:38:26家医大健康
尼日利亚青年科学家Ishola Abeeb Akinwumi通过创建The Insilico Lab在线教育平台，将计算药物发现技术从西非传播到欧美顶尖研究机构。该平台提供分子对接、ADMET预测、分子动力学模拟等系统的计算机辅助药物设计培训，致力于消除全球药物研发领域的教育鸿沟。
Enlivex宣布获得新专利申请用于骨关节炎患者使用Allocetra治疗
2025-09-09 23:37:57家医大健康
以色列生物技术公司Enlivex Therapeutics宣布获得治疗骨关节炎的专利申请，其研发的通用细胞疗法Allocetra在临床试验中显示出显著疗效。专利覆盖骨关节炎治疗方法，预计保护至2040年。研究数据显示治疗组疼痛减少24%、功能改善26%，老年原发性患者效果更显著。该疾病影响全球超3亿人，目前尚无有效结构修复药物，专利布局将加速全球商业化进程。
LSD或成焦虑治疗新方案早期临床试验结果发布
2025-09-09 23:33:35家医大健康
最新发表在《美国医学会杂志》的临床试验显示，单剂量LSD制剂MM120可使焦虑症状快速缓解并持续至少三个月，100微克剂量效果最佳，副作用主要表现为幻觉和恶心。这项研究首次在无辅助心理治疗条件下验证迷幻药物的治疗潜力，为焦虑症治疗开辟新路径，但监管审批仍面临安慰剂对照设计等挑战。
常见降压药或可用于治疗多动症症状
2025-09-09 23:21:30家医大健康
冰岛3Z制药公司研究发现降压药氨氯地平可能改善多动症（ADHD）的多动与冲动症状。通过动物模型和人类基因数据分析，该药物显示出比传统兴奋剂更好的耐受性，并已进入二期临床试验阶段。研究揭示L型钙通道与ADHD的关联，为开发新型非兴奋剂疗法提供重要依据，但其临床应用仍需进一步验证。
Pheon Therapeutics任命肿瘤学研发专家Samuel Blackman博士加入董事会
2025-09-09 23:17:43家医大健康
英国临床阶段抗体药物偶联物(ADC)研发公司Pheon Therapeutics宣布任命肿瘤学专家Samuel Blackman博士担任非执行董事。Blackman博士在Google Ventures担任入驻企业家，并曾任多家跨国药企研发主管，其专业领域涵盖临床生物标志物研究及从首个人体试验到药品获批的全周期决策。该公司正在推进针对新型靶点的首创新药ADC研发，该药物对多种难治性实体瘤具有高表达特性，同时正常组织表达水平较低。此次任命将强化公司临床研发团队，助力推进首个ADC候选药物的I期临床试验。
科学家开发新型减肥药可能比现有GLP-1药物副作用更少
2025-09-09 23:17:32家医大健康
美国研究人员正在开发新一代四价激动剂减肥药，通过同时作用于GLP-1、GIP、胰高血糖素和肽YY四种激素，可能实现比奥司匹他单（Ozempic）和韦戈维（Wegovy）等现有药物更少的副作用。该药物目前处于研究阶段，尚未进入临床试验，理论上有望达到类似减重手术30%的减重效果，同时降低胃肠道副作用风险，但具体疗效和安全性仍待验证。

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