环球医讯创新药物

科学家利用新型模型发现治疗散发性ALS的三药组合疗法
2026-03-02 15:50:48家医大健康
澳大利亚墨尔本大学科学家团队成功开发出能准确模拟散发性肌萎缩侧索硬化症病理特征的细胞模型，通过该模型筛选100余种药物后发现利鲁唑(商品名Tiglutik)、巴瑞替尼和美金刚的三药组合在治疗无家族遗传史ALS患者中展现显著疗效，这一突破解决了长期缺乏可靠散发性ALS研究模型的难题，为药物研发扫清了关键障碍，被研究人员称为"ALS药物发现领域的重大里程碑"，相关成果已发表于《自然·神经科学》期刊。
新研究揭示关键受体如何区分两种几乎相同的药物分子
2026-03-02 15:14:21家医大健康
日本东京理科大学研究团队通过热力学分析与分子动力学模拟，首次阐明组胺H1受体如何通过热焓-熵补偿机制区分多塞平药物的E型与Z型几何异构体，发现苏氨酸残基Thr1123.37在平衡热力学参数中的关键作用，该发现为设计高选择性、低副作用的GPCR靶向药物提供了新范式，有望提升抗过敏药物的疗效并减少脱靶效应，研究成果发表于《ACS药物化学快报》。
古细菌或助科学家对抗超级细菌
2026-03-02 15:11:37家医大健康
罗马尼亚科学家在斯卡里索阿拉洞穴5000年冰层中发现名为Psychrobacter SC65A.3的古细菌，该嗜冷菌株对10种现代抗生素（包括治疗尿路感染的甲氧苄啶和克林霉素）具有天然耐药性。研究证实抗生素耐药性是微生物在数百万年进化中自然形成的特性，早于人类使用抗生素。尽管冰川融化可能释放远古耐药基因带来生态风险，但该菌株基因中含有的11种抗菌分子为研发新型抗生素带来希望，有望应对全球每年近500万耐药菌感染死亡的公共卫生危机，为解决抗生素滥用导致的超级细菌难题提供新方向。
GLP-1类药物与甲状腺癌的关联可能只是镜花水月
2026-03-02 13:07:58家医大健康
佛罗里达州Clayman甲状腺中心最新综述研究发现，目前没有令人信服的证据表明GLP-1受体激动剂类药物（如Ozempic和Wegovy）会增加常见甲状腺癌的患病风险，此前担忧的髓样甲状腺癌(MTC)关联很可能源于"检出偏倚"——使用这些药物的人群更频繁就医和接受筛查，导致更多癌症被发现而非药物本身引发；该中心作为全球最大的甲状腺癌专科诊所之一，每年处理约2000例病例，但自GLP-1类药物普及以来并未观察到MTC病例激增，不过有MTC或MEN2综合征家族史的人群仍应避免使用此类药物。
FDA将放弃新药审批的两项研究要求旨在加速药品获取
2026-03-02 13:05:29家医大健康
美国食品药品监督管理局(FDA)宣布将放弃长期以来要求新药审批必须提供两项严格研究的标准，转而采用"默认只需一项研究"的新政策，此举旨在简化官僚程序并加速新药上市，该决定由FDA局长马蒂·马卡里博士和高级副手维奈·普拉萨德博士在《新英格兰医学杂志》发表的文章中宣布，反映了现代药物研究已变得更加精确和科学，不再需要过度依赖两项试验，这一变化预计将促进药物开发热潮，特别是对常见疾病的治疗药物审批将产生主要影响，而对癌症和罕见病药物的影响较小，因为这些领域FDA早已接受单研究审批标准，但该政策与FDA近期在疫苗审批上采取的严格立场形成鲜明对比，引发行业对实施一致性的疑虑。
新型导航器模型旨在加速细胞和基因疗法惠及患者
2026-03-02 13:02:48家医大健康
隆德大学及斯科讷大学医院的研究团队提出一种创新的“导航器”合作模型，通过大学、医院和创新利益相关方从研发初期即并行协作，共同解决细胞和基因疗法在技术、监管和商业化方面的早期障碍，从而缩短转化周期、降低成本，确保更多有前景的疗法能成功跨越转化鸿沟并惠及患者，避免因晚期问题导致疗法夭折，最终让更多患者及时获得潜在治愈性先进治疗。
FDA将放弃新药审批双研究要求
2026-03-02 12:36:18家医大健康
美国食品药品监督管理局(FDA)宣布将放弃执行数十年的新药审批"双研究要求"标准，改为通常仅需一项严谨研究即可获得批准。FDA局长Marty Makary和高级副手Vinay Prasad在《新英格兰医学杂志》发表文章指出，随着药物研究日益精确科学，过度依赖两项试验已不合时宜，此举将加速新药上市并促进药物开发。这一变革主要影响常见疾病药物审批，而对癌症和罕见病药物影响较小，后者FDA早已接受单研究审批。然而，FDA近期在疫苗和基因疗法审批上仍保持严格立场，引发业界对其政策一致性的质疑，前药品中心主任Janet Woodcock警告实施细节才是关键，当前政策模糊性使行业感到困惑。
FDA将取消新药审批双研究要求以加速药物获取
2026-03-02 12:32:14家医大健康
美国食品药品监督管理局(FDA)宣布将取消新药审批必须提供两项严格研究结果的长期标准，改为通常只需一项研究即可，旨在简化审批流程并加速新药上市。FDA专员马卡里与副手普拉萨德在《新英格兰医学杂志》撰文指出，现代药物研究已变得"日益精确和科学"，过度依赖双试验要求不再合理。前FDA药物中心主任伍德科克认为此政策合理，反映了FDA数十年来对癌症等危及生命疾病审批的灵活性趋势，但强调该变化主要影响常见疾病药物，且实施细节将决定政策效果，目前FDA在疫苗审批方面的严格立场与新政策形成鲜明对比，行业对监管一致性仍存疑虑。
猫癌症研究揭示人类药物靶点
2026-03-02 12:05:01家医大健康
一项国际联合研究对近500只宠物猫的肿瘤样本进行基因测序，首次大规模揭示猫类癌症与人类癌症的遗传相似性，发现包括乳腺癌在内的13种猫癌存在FBXW7和PIK3CA等关键驱动基因突变，其分子机制与人类高度重合；该成果支持"一体化医学"理念，表明兽医与人类医学知识共享可加速抗癌药物研发，未来或能缩短新药上市周期，使携带相同基因突变的猫和人类患者同步受益于靶向治疗，同时通过自然发生的猫肿瘤模型获取实验室难以复制的真实世界治疗反应数据，为精准医疗提供新路径。
CRISPR工具逆转细菌抗生素耐药性
2026-03-02 11:59:38家医大健康
加州大学圣地亚哥分校科学家成功开发出新型基于CRISPR的pPro-MobV工具，该技术借鉴基因驱动原理，通过接合转移在细菌群体中传播遗传组件，有效逆转抗生素耐药性。实验证明其能在生物膜等复杂环境中使细菌重新对药物敏感，为医疗感染控制、环境修复及微生物组工程提供突破性解决方案，有望显著缓解全球每年超千万死亡的抗生素耐药危机，同时噬菌体递送机制和同源删除安全措施进一步提升了技术应用潜力。

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