环球医讯创新药物

新研究警示GLP-1类减肥药物或致营养不良风险
2026-02-27 17:23:41家医大健康
澳大利亚最新研究引发对GLP-1类减肥药物使用者的营养不良风险担忧，恩德沃健康机构（Endeavour Health）内分泌学家迪莎·纳朗博士指出部分患者出现维生素缺乏甚至坏血病症状，强调药物本身并非病因，根本原因在于缺乏专业膳食指导；她明确表示体重管理需采取综合策略，药物仅占2%作用而健康生活方式占比98%，必须确保高蛋白高纤维饮食与规律运动，特别提醒使用者需刻意规划每日蛋白质、蔬菜及全谷物摄入以应对食欲抑制带来的营养挑战，避免肌肉流失等长期健康隐患。
新药与技术：Mounjaro（替泽帕肽）获准用于儿科
2026-02-27 17:21:08家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）基于SURPASS-PEDS 3期临床试验结果，正式批准Mounjaro（替泽帕肽）用于10岁及以上2型糖尿病儿童和青少年患者的治疗。该药物作为饮食和运动的辅助疗法，可显著降低糖化血红蛋白A1c水平和体重指数，试验显示与安慰剂相比，HgbA1c平均降低1.8%，BMI平均降低8.3 kg/m²。虽然儿科患者的副作用类型与成人相似，但呕吐、腹痛和低血糖发生率较高，最大推荐剂量为每周10毫克。这项发表在《柳叶刀》杂志上的研究为儿童2型糖尿病治疗提供了新的有效选择，标志着儿科内分泌治疗领域的重要进展。
软骨细胞行为揭示骨生长障碍新靶点
2026-02-27 16:50:46家医大健康
大阪大学研究人员通过建立软骨发育不全小鼠模型，首次发现FGFR3信号通路过度激活会破坏静止区软骨细胞的更新机制，揭示CREB信号传导通路是关键调控环节；研究团队利用单细胞RNA测序技术证实静止区细胞行为异常是疾病核心机制，采用CREB抑制剂666-15成功恢复生长板细胞正常功能并促进骨延长，为治疗软骨发育不全提供了全新的药物靶点，有望改善脊髓受压等神经系统并发症。
6000多名患者获赠免费药品
2026-02-27 15:41:33家医大健康
越南实施卫生部第31/2018/TT-BYT号通告七年来成效显著，全国已有6000多名患者获得价值1.6万亿越南盾（约6.13亿美元）的免费药品援助。该计划在63家中央和地方医院开展的18个药品支持项目主要针对癌症、罕见病和严重慢性病领域，有效缓解了患者经济压力并提高了生活质量，同时为医保报销目录更新提供了实证依据。卫生部正修订相关法规以简化流程、加强监管，进一步完善药品支持体系，保护患者权益并强化医药卫生领域的国家管理，为应对高昂治疗费用和药品可及性挑战提供了制度性解决方案。
2026年1月：重要药物批准
2026-02-27 15:17:41家医大健康
2026年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了五种创新药物，覆盖胃肠肝病、血液病、代谢紊乱、肿瘤学及眼科疾病领域。其中，Nereus用于预防成人晕动病引起的呕吐，Cablivi获批治疗12岁及以上儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜，Zycubo成为全球首个Menkes病治疗药物，Darzalex Faspro四联疗法针对不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤患者，而Yuvezzi作为老花眼每日一次联合疗法正式获批。这些批准显著扩展了相关疾病的治疗选择，为全球患者提供新希望，体现了医药研发在罕见病和慢性病领域的持续突破，同时凸显FDA加速审批机制对未满足医疗需求的积极影响。
新型药物递送系统下调囊性纤维化炎症相关微小RNA
2026-02-27 14:41:56家医大健康
本研究通过创新性药物递送系统探索囊性纤维化炎症调控新机制，研究团队采用条件重编程培养法扩增8名F508del突变患者的鼻上皮细胞，在模拟气道环境的气液界面培养模型中，使用铜绿假单胞菌脂多糖诱导炎症后，给予含伊洛前列素的纳米入微粒制剂处理。定量分析显示聚乙二醇化纳米入微粒/伊洛前列素配方可显著下调miR-17、miR-146a和miR-145等关键炎症微小RNA表达水平，为开发针对囊性纤维化肺部炎症的精准治疗策略提供了重要的离体前临床证据，同时揭示了这些微小RNA作为疾病进展生物标志物的潜在价值，对改善患者预后具有重要临床意义。
FDA批准米尔萨培酮（比山提）用于双相情感障碍I型和精神分裂症
2026-02-27 14:18:06家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准米尔萨培酮（商品名：比山提，由范达制药生产）作为双相情感障碍I型急性躁狂或混合发作以及成人精神分裂症的一线治疗药物。该药物属于非典型抗精神病药类中的"新化学实体"，是伊洛哌酮的主要活性代谢物，两者在体内可快速互变且生物等效，安全性特征高度一致，但均带有黑框警告提示痴呆相关精神病老年患者死亡风险增加。专家指出，尽管米尔萨培酮提供了额外治疗选择，但仅是对现有疗法的渐进式改进，公司预计其将于2026年第三季度上市，并正探索其作为难治性重度抑郁症每日一次辅助治疗的潜力，此次审批基于伊洛哌酮的临床研究数据，凸显了精神疾病治疗领域的持续进展与监管科学严谨性。
减肥药物或为酒精成瘾治疗开辟新路径
2026-02-27 14:12:02家医大健康
新型减肥药物替尔泊肽在动物实验中展现出显著降低酒精摄入量和复饮行为的双重潜力，其通过阻断大脑伏隔核区域的多巴胺奖励机制干扰酒精成瘾进程，同时改善肝脏脂肪沉积和炎症指标，为当前治疗选择匮乏且利用率低的酒精使用障碍患者提供了创新治疗思路，但受限于动物模型研究范围、性别差异未充分验证及体重减轻副作用等问题，必须通过严格的人体临床试验来确认其在人类群体中的安全性和有效性，这标志着代谢类药物跨界应用于精神健康领域的重大突破方向。
新型肝脏芯片设备有望提升药物安全测试可靠性
2026-02-24 12:55:28家医大健康
哈佛大学约翰·保尔森工程与应用科学学院团队成功研发新一代肝脏芯片设备，该微流体平台通过精确模拟人体肝脏微环境，显著提升药物代谢与毒性测试的准确度，可减少传统动物实验的局限性并加速新药临床转化进程，其创新性细胞排列技术和实时监测系统为个性化医疗提供了关键技术支撑，在药物研发领域具有重要应用价值。
转化与精准医学处（DTPM）
2026-02-21 12:07:14家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）下属的转化与精准医学处（DTPM）作为临床药理学办公室的核心部门，致力于整合临床药理学、人类基因组学、流行病学和分子生物学等多学科知识，推动精准医学原则在药物研发全周期的应用；该处重点聚焦药物基因组学、基因靶向疗法、罕见病治疗及生物标志物开发，通过监管审查、政策制定和跨部门合作，科学评估新药在剂量、安全性和有效性方面的表现，确保分子研究成果转化为患者精准治疗方案，同时填补知识空白以优化药物开发流程，最终提升罕见病和复杂疾病的治疗水平与用药安全性。

Copyright © 1998 - 2026 familydoctor.cn All Rights Reserved 家庭医生在线版权所有

本网站敬告网民：网站资讯仅供参考，身体若有不适，请及时到医院就诊。

经营许可证编号：粤B2-20050069号 | ICP备案粤ICP备14007806号-2

营业执照 | 广播电视节目制作经营许可证 | 互联网药品信息服务备案凭证

粤公网安备44010402003489号 | 不良信息举报中心 | 垃圾信息举报中心 | 网络110报警服务

违法和不良信息举报电话：020-37617298