环球医讯创新药物

两种治疗前列腺癌的药物或对急性髓系白血病有效
2025-11-27 22:40:16家医大健康
宾夕法尼亚州立大学研究人员发现，两种已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗前列腺癌的药物——阿帕鲁胺和非那雄胺，可能对急性髓系白血病（AML）具有显著疗效。该研究发表在《Blood Advances》期刊上，通过实验模型证实这些药物能有效抑制AML进展，其作用机制在于阻断双氢睾酮激活的雄激素受体信号通路；研究首次揭示雄激素受体在AML中的关键作用，为白血病治疗开辟新方向，尤其有望惠及对化疗等传统疗法耐药的患者，后续将推进严格筛选患者的临床试验，但药物仍需进一步人体验证。
研究显示常见降压药可减缓快速生长的癌症
2025-11-27 22:38:23家医大健康
宾夕法尼亚大学研究人员意外发现，自1950年代起广泛用于治疗高血压的常见药物肼屈嗪能通过靶向关键酶2-氨基乙硫醇双加氧酶（ADO）抑制快速生长的癌症如胶质母细胞瘤，该酶作为细胞氧传感器帮助肿瘤在低氧环境下存活；实验证实药物可使癌细胞进入衰老状态停止分裂，虽未直接杀死细胞但剥夺其生长扩散能力，为难治性癌症治疗提供新路径，但由于仅限细胞实验阶段且研究强调尚处药物再利用起点，仍需进一步动物和人体试验验证安全性及有效性。
葛兰素史克与帝国理工学院启动4500万英镑AI驱动的抗菌素耐药性研究计划
2025-11-27 22:36:41家医大健康
葛兰素史克（GSK）与伦敦帝国理工学院联合弗莱明倡议正式启动总额4500万英镑的AI赋能抗菌素耐药性（AMR）研究项目，推出六项"重大挑战"计划聚焦革兰氏阴性菌、曲霉菌和金黄色葡萄球菌等关键病原体威胁，预计2026年初全面展开，将资助约50个英国本土科研岗位，通过规模化数据集、新兴药物模式和AI驱动模型加速新型抗生素发现进程，同时预测并超越耐药性发展路径，以变革严重感染的治疗预防策略，应对这一全球公共卫生危机，彰显跨学科合作在解决药物耐药性难题中的核心价值。
研究人员尝试大胆新方法治疗自身免疫疾病
2025-11-27 22:22:55家医大健康
研究人员正探索革命性新方法治疗类风湿关节炎、多发性硬化症、狼疮等毁灭性自身免疫疾病，通过重新编程患者失调的免疫系统而非简单抑制反应。CAR-T疗法等创新技术已在早期临床试验中展现显著效果，部分患者实现无药物缓解，尽管存在安全风险和高昂成本问题，但科学家乐观认为这些精准治疗方法将彻底改变疾病管理模式，未来十年有望带来潜在治愈方案，为长期依赖昂贵药物且饱受副作用困扰的患者提供新希望。
研究显示在中低收入国家测试的药物极少在当地上市
2025-11-27 22:12:59家医大健康
一项新研究揭示，制药企业常利用中低收入国家公民作为实验对象测试尖端药物，但这些药物获批后主要供应美国等富裕国家，导致试验参与国难以获益。研究追踪了2015至2018年FDA批准的172种药物，发现仅24%在测试国五年内上市，高收入国家获取率高，而非洲、拉美、亚洲等中低收入地区常无法获得所测试药物。专家强调这违背临床试验伦理，呼吁药企改革、国家赋权及多方协作，借鉴埃塞俄比亚等国的成功经验确保公平受益，以解决全球药物可及性不平等的核心问题。
加拿大GLP-1药物变革正在重塑食品经济
2025-11-27 21:51:09家医大健康
加拿大GLP-1药物使用量激增正引发食品经济结构性变革，约200万加拿大人严格使用此类药物减肥导致消费模式剧变：51%减少进食量，27%降低外出就餐频率，19%削减杂货采购，每年使食品经济损失超33亿美元，主要冲击零食、烘焙食品、含糖饮料和酒类市场，迫使雀巢等企业推出专用产品线，行业需通过配方改革、小份量设计和菜单重构应对这一持续性趋势，政策制定者须关注其对税收、就业和农村经济的深远影响，忽视这一居住在药柜中的新竞争对手将带来重大风险。
研究称药物在低收入测试国极少上市
2025-11-27 21:47:38家医大健康
一项最新研究揭示，制药公司在低收入国家开展药物临床试验后，当地公民极少能获得这些药物。研究追踪2015-2018年间在近90个国家测试的172种FDA批准药物发现，仅24%的药物在测试国五年内上市，高收入国家药物可及性显著高于中低收入国家。这一现象引发伦理担忧，专家指出参与试验的人群应能从中受益，呼吁制药公司改革、各国加强能力建设，并强调媒体、非政府组织和患者团体需持续参与，以解决全球药物可及性不平等这一严重健康公平问题。
FDA批准Elevidys新增安全警告并限制适用范围
2025-11-27 21:32:20家医大健康
美国食品药品监督管理局因收到致死性肝损伤报告，批准Elevidys基因疗法新增黑框警告并限制适用范围。修订内容将治疗对象严格限定为4岁以上可行走的杜氏肌营养不良症患者，删除非可行走患者适应症，并强制要求治疗后三月内每周监测肝功能。同时要求企业开展200例患者的上市后研究，明确出现黄疸、漏服激素或精神状态改变时须立即就医，且禁用于DMD基因8/9号外显子缺失患者。该决定基于两例非可行走患儿治疗后两月内发生致死性急性肝衰竭的病例证据。
基于片段的药物发现——从苗头化合物发现到FDA批准：经验教训与未来挑战
2025-11-27 21:19:22家医大健康
本文系统回顾了基于片段的药物发现(FBDD)技术在过去十年的发展历程，详细阐述了从苗头化合物筛选到美国食品药品监督管理局(FDA)批准的完整路径。文章以维莫非尼(vemurafenib)作为首个获批的FBDD衍生药物为典型案例，深入分析了FBDD成功的关键要素，包括结构生物学、生物物理表征与药物化学的紧密结合。同时，文章对比了FBDD与传统高通量筛选(HTS)在筛选策略、结合效率、分子特性等方面的显著差异，揭示了FBDD在药物研发中的独特优势。此外，本文还探讨了当前FBDD面临的结构解析限制、蛋白质-配体相互作用理解不足等挑战，并展望了未来在蛋白质-蛋白质相互作用抑制剂开发等新兴领域的应用前景，为药物研发人员提供了宝贵的实践指导和理论参考。
布里斯托大学研究者获85万英镑资助研发自身免疫疾病新疗法
2025-11-27 21:13:57家医大健康
布里斯托大学肖普博士团队获得85万英镑资助，通过冷冻电镜等先进技术解析免疫系统结构，开发靶向环肽疗法精准激活人体补体系统。该研究突破传统单克隆抗体疗法局限，避免广泛免疫抑制的副作用，为自身免疫疾病患者提供细胞特异性治疗新方案，有望解决现有疗法成本高、不良反应多的临床难题，标志着结构生物学与药物研发的创新融合。

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