摘要
背景
生物心室辅助组织(BioVAT)是由工程化心脏肌肉组成的，包含由同种异体诱导多能干细胞衍生的心肌细胞和基质细胞，用于心力衰竭且左心室射血分数降低患者的肌肉重建治疗。
方法
我们进行了一项开放标签的1-2期研究，通过BioVAT移植进行组织工程心脏修复。纳入标准为左心室射血分数≤35%且至少有一个运动减弱或无运动的左心室节段的心力衰竭患者。患者接受了包含5、10或20个工程化心肌单元的BioVAT同种异体移植物治疗，所有患者均接受免疫抑制治疗。安全性评估基于与手术相关的不良事件。主要疗效终点是目标心壁厚度、左心室射血分数以及堪萨斯城心肌病问卷-总分(KCCQ-OSS)的基线变化值。
结果
研究共纳入20名患者。3名患者在研究期间死亡(分别死于血管舒张性休克、2019冠状病毒病和主动脉夹层)。1名患者接受了心脏移植。4名患者因植入左心室辅助装置(2名患者)、肾衰竭(1名患者)和尿路上皮癌(1名患者)而停止免疫抑制治疗。在16名接受安全最大剂量(20个工程化心肌单元)治疗的患者中，12名患者完成了预设的3个月中期随访。目标心壁厚度的最小二乘均值增加了4.5毫米(90%置信区间[CI]，3.7至5.4；P<0.001)，左心室射血分数增加了3.9个百分点(90%CI，0.9至6.8；P=0.04)，KCCQ-OSS增加了6.7分(90%CI，1.0至12.5；P=0.06)。所有患者均发生至少一次不良事件。
结论
在这一中期分析中，使用BioVAT进行心脏肌肉重建与3个月时目标心壁厚度、左心室射血分数和KCCQ-OSS的增加相关；所有患者均发生至少一次不良事件。需要更长期的随访和进一步的临床研究验证。(由德国心血管研究中心和Repairon资助；BioVAT-HF临床试验编号：NCT04396899。)
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