糖尿病、帕金森病、退行性椎间盘疾病、黄斑变性和中风——这些疾病有什么共同点？除了都是相对使人衰弱的病症外，所有这些疾病都曾接受过干细胞疗法的治疗。自1959年首次进行干细胞移植以来，干细胞疗法一直被誉为一种有前景的治疗方法，在许多疾病的治疗中有广泛应用。Zakrzewski描述干细胞（SCs）为未分化的细胞，能够分化成各种类型的细胞，并具有自我更新的能力。具体来说，间充质干细胞（MSCs）正在被探索用于治疗常见的病症，包括但不限于神经病理学、心脏病、糖尿病和骨科疾病。这些细胞来源于骨髓、脐带、脂肪甚至牙髓，在再生医学中被发现具有重要意义。近年来，研究集中在干细胞释放的各种可溶性因子和外泌体上，这些因子在组织再生中起着重要作用。
现在我们听到一些被认为无法治愈的疾病有了有效的治疗方法，这不是很令人困惑吗？就像医学领域的大多数新发现一样，所有这些新信息引出了一个问题：干细胞是希望还是炒作？过去十年对细胞疗法的研究让我们对其用于治疗上述疾病以及其他疾病充满希望，因为它们在治疗这些疾病方面表现出疗效，甚至可能逆转衰老。然而，重要的是要管理期望，因为干细胞疗法也有其局限性。它们不应被宣传为通用治疗方法。特别是在像唐氏综合症（21三体综合征）或亨特综合征这样的遗传性疾病中，由于问题在于基因层面，细胞疗法不能提供同样的治疗希望。
另一方面，外泌体是由大多数细胞类型分泌的无细胞囊泡，可以在血液、母乳和脑脊液（CSF）中找到，正如Hoang等人在2022年的研究中所探讨的那样。外泌体因其治疗潜力而受到关注，特别是那些来自间充质干细胞（MSCs）的外泌体。与胚胎或胎儿干细胞相比，间充质来源的干细胞在伦理影响方面更具优势，因此获得了更多的关注。目前正在进行多项研究，旨在利用间充质干细胞衍生的外泌体治疗如帕金森病、阿尔茨海默病和中风等神经退行性疾病。
医学创新使我们能够探索外泌体的鼻内给药途径，这种方法在临床前研究中已被证明有效且效果显著。这种给药方式对于治疗神经退行性疾病特别有利，因为它允许外泌体绕过血脑屏障。外泌体可以通过筛板直接沿嗅觉和三叉神经进入大脑。这种方法导致大脑中外泌体的水平高于静脉注射，提供了更针对性的治疗方法。临床前研究表明，鼻内给药的外泌体治疗在动物模型中表现出疗效，这可能对人类神经退行性疾病的治疗产生积极影响。这一研究现在正被翻译成针对帕金森病、早期/中度阿尔茨海默病、特发性震颤、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多发性硬化症（MS）、自闭症、听力损失和视网膜疾病的人类临床试验。还有其他试验针对如Pitt Hopkins综合征等儿科疾病、狼疮/SLE、多发性硬化症和阿尔茨海默病等病症。
间充质干细胞的潜力逐渐成为焦点，因其在再生医学领域的积极影响。然而，与任何新兴治疗方法一样，重要的是要在希望和现实期望之间取得健康的平衡。虽然外泌体疗法在需要组织再生的条件下显示出巨大潜力，但其在治疗遗传性疾病方面的局限性必须得到承认。现有的数据和正在进行的研究指向显著的结果，这在当今假新闻和骗局盛行的时代可能被视为“炒作”。然而，对于数百万患有外泌体疗法确实显示出希望治疗的疾病的患者而言，这些结果旨在作为合法的希望来源。
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