盖尔梅德制药有限公司（Galmed）是一家专注于肝脏、心脏代谢疾病及胃肠道肿瘤治疗的临床阶段生物制药公司，近日宣布其突破性开发出可穿透大脑的新型阿兰乔尔（Aramchol）制剂。成功跨越血脑屏障（BBB）是实现帕金森病（PD）及其他中枢神经系统疾病有效治疗的关键步骤。此次新开发的阿兰乔尔制剂采用脂质纳米颗粒包裹技术，通过皮下注射实现药物穿越血脑屏障的递送。
该新型阿兰乔尔制剂由盖尔梅德与条码纳米技术公司（Barcode Nanotech）联合开发，基于后者独特的专有平台。该平台能够同时在活体内筛选数百种不同的纳米颗粒配方，并结合人工智能分析工具选择最优的脑部递送载体。
目前尚无针对帕金森病或相关突触核蛋白病（如多系统萎缩症（MSA）和路易体痴呆（DLB））的疾病修饰疗法。这些疾病均以富含α-突触核蛋白的路易小体为特征，因此统称为突触核蛋白病。近期基于细胞的α-突触核蛋白毒性筛选研究已确定硬脂酰辅酶A去饱和酶1（SCD1）是治疗突触核蛋白病的潜在靶点。
基于SCD1抑制在缓解突触核蛋白病中的作用证据，盖尔梅德通过突破性药物化学工作将阿兰乔尔转化为可穿透大脑的SCD1抑制剂，使其成为治疗帕金森病、多系统萎缩症、痴呆及其他中枢神经系统未满足医疗需求适应症的理想治疗资产。
盖尔梅德联合创始人兼首席执行官艾伦·巴哈拉夫（Allen Baharaff）表示："开发创新中枢神经系统疗法的最大挑战在于将这些分子递送至大脑。我很高兴宣布我们与条码纳米技术公司合作的成果，将核心化合物阿兰乔尔推进成为首款可穿透大脑的SCD1抑制剂。根据我们初步的体外实验数据，阿兰乔尔能剂量依赖性地下调α-突触核蛋白聚集，且未显示相关毒性。我们相信阿兰乔尔治疗可阻断导致α-突触核蛋白聚集的病理生理级联反应，该聚集会引发与帕金森病进展和严重程度相关的慢性炎症状态。在获得当前寻求的监管建议后，我们计划于2026年下半年在帕金森病患者中启动阿兰乔尔的概念验证性1b/2期临床试验。"
条码纳米技术公司联合创始人兼首席执行官罗嫩·埃夫里（Ronen Eavri）表示："条码纳米技术已通过独特的体内与人工智能筛选平台，开发出用于RNA和DNA疗法的脂质纳米颗粒递送新型脂质库，该平台可同时筛选数百种不同的纳米颗粒配方。基于我们的专有平台和脂质库，我们已确定阿兰乔尔的独特配方，使其能够穿越血脑屏障并将药物递送至大脑。我们期待继续与盖尔梅德合作，开发阿兰乔尔的靶向特异性递送载体，以实现精确的靶部位活性和释放这种有前景的药物。"
盖尔梅德制药有限公司是一家专注于阿兰乔尔开发的生物制药公司。该公司此前几乎 exclusively 专注于开发阿兰乔尔治疗肝脏疾病，并持续积极推进阿兰乔尔用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的联合治疗。
条码纳米技术公司通过其专有的NeoRNA靶向技术平台，开发RNA与DNA疗法的递送解决方案，该技术通过计算机模拟与体内大规模筛选，实现脂质纳米颗粒的高效发现与优化。
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