（CNN）——对于一个通常行事谨慎的监管机构而言，这实属罕见：美国食品药品监督管理局（FDA）的一名高级官员周四与记者举行电话会议，为该机构近期对一种实验性药物的决定进行辩护，称其为“失败疗法”，并猛烈抨击外部批评者。
此次电话会议聚焦于FDA要求生物技术公司UniQure在获批提交其治疗亨廷顿舞蹈症（一种致命神经退行性疾病）的基因疗法申请前，再进行一项额外临床试验的决定。患者和该公司此前曾希望该疗法能基于现有证据进入FDA审评，但这一希望于周一破灭。
但这位要求匿名的监管官员还攻击了为该机构提供咨询的外部科学家，称他们“不做功课”，且可能受到经济利益冲突的驱使。该官员还单独点名批评了退休的FDA资深官员Janet Woodcock博士——她本周在接受《纽约时报》采访时称UniQure的决定“真正邪恶”。
“Woodcock博士是一位受人尊敬的监管者，”该官员表示，“因此，许多评论者我本不指望他们说出更好的话，但对于Woodcock博士，我确实期望她能做得更好。”
Woodcock周四拒绝向CNN置评。
这次FDA的电话会议是近期一系列举动中紧张升级的顶峰——这些举动引发了关于该监管机构在药物审批上是否在改变标准的质疑。
多家公司声称，该机构近期的行动与其先前的指导方针相悖，从而减缓了新药的审批速度，而与此同时，该机构却在宣扬其计划加速审批进程的方式。
上个月，该机构因最初拒绝审评Moderna的mRNA流感疫苗申请（后经调整最终受理）而面临批评风暴。当时另一名高级官员也举行了类似的媒体电话会议进行自我辩护。
FDA还因近期对Atara Biotherapeutics、Pierre Fabre Pharmaceuticals、Regenxbio等公司的罕见病药物的举动而受到批评。
周四，FDA官员驳斥了新闻报导和UniQure公司的声明——后者称该机构要求其进行一项涉及10小时假脑部手术作为安慰剂对照的临床试验。该基因疗法是通过一次输注直接注入大脑，过程持续8至10小时。
“假手术干预需要10小时麻醉吗？不，不需要，”该官员告诉记者。“麻醉时间不到30分钟……FDA要求UniQure在头骨上钻孔吗？不，他们只需要在头皮上切一到三个小口。”
该官员表示，该机构要求采用安慰剂对照试验是为了确保产品不是“蛇油”，并辩称对于亨廷顿舞蹈症疗法，这是FDA长期以来的政策。
UniQure曾希望利用一项早期试验的数据向FDA提交申请——该试验表明其疗法与一个由非研究参与者组成的亨廷顿舞蹈症外部对照组相比，减缓了疾病进展。与该机构的沟通是在一系列常规互动中进行的，FDA就UniQure能否凭现有数据提交批准申请提供了指导。该公司称该机构的新姿态是对其2024年底提供的指导的“剧烈改变”。
UniQure周四拒绝置评，但本周早些时候，其首席执行官针对一名FDA官员的言论向STAT News表示，该公司“难以置信一位高级FDA官员会对媒体发表言论，并传达出许多方面从未向我们传递的信息”。
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