美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）已接受首个意向书（LOI），将一种计算机模拟药物开发工具（DDT）纳入创新科学与技术新药开发方法（ISTAND）DDT资格认证计划。
该DDT是一种人工智能（AI）驱动的数字肝脏模型，用于预测药物诱导的肝损伤（DILI）。它符合FDA优化药物开发和评价同时尽量减少非临床领域动物使用的愿景，可能加速安全有效治疗药物的上市。作为一种新方法学（NAM），该DDT将致力于改善人类预测毒理学，并与CDER长期以来对实施动物试验"3R原则"（替代、减少和优化）的兴趣和投资相一致。该模型将利用AI将新候选药物的化学结构与已知DILI风险的历史参考药物进行比较，以帮助预测DILI。作为证据权重法的一部分，该模型预测将旨在补充其他DILI风险评估方法。
CDER代理主任Michael Davis医学博士、哲学博士表示："新技术在帮助改善和简化药物开发方面展现出巨大前景，最终目标是提升患者护理质量。通过这一举措，FDA正在支持创新方式来优化潜在新疗法的开发和评价。"
该DDT将用于评估小分子新候选药物的DILI风险。如果获得资格认证，该工具将补充现有的临床前数据，并在启动I期临床试验前支持更明智的决策。
DILI是药物开发中最重要的安全问题之一，也是研究性新药过程中临床试验终止和药物失败的主要原因。目前的模型不能准确识别人类DILI风险。
CDER新药办公室药物评价科学办公室主任Jeffrey Siegel医学博士表示："AI驱动的数字肝脏模型在评估药物开发临床前阶段的肝毒性风险方面展现出前景。ISTAND推动新药开发新方法的努力可以帮助更快地将安全有效的疗法带给患者。"
接受该LOI是三步DDT资格认证过程的第一步。在下一步中，公司将提交资格认证计划。在最后一步，公司将提交完整的资格认证文件包。成功获得资格认证后，制药公司赞助商可以在指定使用情境下的药物开发项目中使用该认证DDT。
ISTAND计划支持用于新医疗产品监管申请的新型DDT的开发。ISTAND为不适合现有评价和应用途径（如生物标志物和临床结果评估）的DDT开辟了机会。
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