癌细胞需要大量能量才能存活和增殖。为了产生这些能量，它们依赖于细胞内部称为线粒体的结构，线粒体常被描述为细胞的"动力室"。与健康细胞不同，癌细胞严重依赖特殊辅助蛋白，以维持线粒体在快速生长的高压力环境下正常运作。
福克斯蔡斯癌症中心血液肿瘤科临床研究副主任兼早期临床药物开发I期项目主任Anthony Olszanski医学博士表示："这种依赖性创造了一个机会。如果我们能够有针对性地干扰这一过程，我们可能能够在伤害癌细胞的同时，潜在地保护健康组织。"
在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的一项新研究中，Olszanski及其同事评估了实验性疗法伽米特尼布(gamitrinib)，该疗法旨在利用这一脆弱性。伽米特尼布是一种首创疗法，专门设计用于作用于癌细胞线粒体内，破坏肿瘤用于生长和抵抗治疗的关键生存功能。
伽米特尼布的独特之处
许多早期针对类似靶点的药物由于在整个细胞中广泛作用而引起严重副作用。伽米特尼布被设计为在线粒体内集中作用，而癌细胞在此处可能特别脆弱。
伽米特尼布：
- 靶向为癌细胞提供能量的线粒体
- 破坏肿瘤用于生长和抵抗压力的关键生存功能
- 靶向可能对癌细胞生存特别重要的细胞区域
关于临床试验
这项正在进行的I期临床试验是伽米特尼布首次在人体中进行测试。
研究纳入了患有晚期实体瘤或淋巴瘤的成年患者，这些患者的癌症已对标准治疗不再有反应。患者每周接受一次伽米特尼布静脉输注，剂量逐渐增加以评估安全性。
目前为止：
- 已有18名患者在多个剂量水平上接受了治疗
- 未观察到剂量限制性副作用
- 血液样本显示该药物在体内的表现符合预期
该试验仍在进行中，患者入组工作持续进行。
为何这对患者很重要
早期临床试验主要旨在回答一个问题：该药物能否安全使用？
Olszanski表示："这些早期发现表明，该药物在迄今为止测试的剂量水平下可以安全使用。这是开发全新癌症治疗方法的关键第一步。"
如果未来研究证实其有效性，这一策略可能为难治性癌症患者提供新的治疗选择。
展望未来
研究人员正在继续招募患者，以确定未来研究的最佳剂量，并寻找该药物可能有助于减缓或缩小肿瘤的早期迹象。这些发现将有助于指导后期临床试验，测试伽米特尼布对特定癌症类型的效果。
参考文献：Olszanski AJ, Bauman JR, Kinder H等. 伽米特尼布（一种首创的靶向线粒体分子伴侣热休克蛋白-90(Hsp90)的抑制剂）在晚期癌症患者中的I期、首次人体、开放标签、剂量递增和扩展研究. 临床肿瘤学杂志. 2026;44(16_suppl):TPS3180-TPS3180. doi: 10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.TPS3180
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