美国食品药品监督管理局(FDA)宣布将采取措施，加速并现代化贯穿整个药物研发流程的临床研究——从研究性新药(IND)阶段到晚期关键性试验。FDA的工作在"Operation TrialBlazer"计划中有详细说明，该计划是美国卫生与公众服务部(HHS)的一项倡议。
早期阶段行动
FDA致力于确保美国继续保持全球制药创新和监管严谨性的标准，以造福美国患者和创新者。该机构正在消除不必要的监管负担，明确各阶段适当的监管要求，并与政府、学术医疗中心和私营部门建立合作伙伴关系。
加快研究性新药试点项目信息征集
拟议的加快研究性新药(IND)试点项目将利用美国世界一流的研究机构作为合作伙伴，缩短从药物识别到首次人体研究的时间，同时保护临床试验参与者。药品申办者将与合格的研究机构(如学术医疗中心或合同研究组织)合作，为首次人体临床试验开发1期IND申报材料，使用滚动IND申报平台，创建更灵活、适应性更强的IND前流程，提高IND申报质量，目标是最大限度减少临床搁置的需要。FDA正在启动该项目前征求公众反馈。
1期IND导航网页
在临床研究早期阶段了解IND要求十分复杂，对没有大型监管团队的小型公司尤其具有挑战性。一个新的IND资源网页将IND要求、指南文件和实际示例整合在一个地方，为公司提供更易于获取的资源，以准备临床研发。
1期IND化学、制造和控制(CMC)网页
过去，一些公司在研发过程的这一阶段提交了比必要更多的数据，造成了不必要的工作，延迟了有前景的治疗进入早期临床试验。为解决此问题，该机构今天更新了CDER监管药物的CMC IND网页，明确了首次人体1期IND的关键阶段特定CMC要求，确保公司仅生成和提交所需数据。通过专注于仅符合阶段要求的内容，公司可以节省6至12个月的开发时间。
1期联系中心
与1期网页相配套的是1期联系中心，可通过240-276-9358或Phase1Questions@fda.hhs.gov联系。联系中心专家将对临床方案、监管要求和其他早期阶段试验考虑事项提供实时回应，并在必要时促进与机构内适当主题专家的互动。
基于定量系统药理学的首次人体试验最低预期生物效应水平剂量选择-草案指南
为首次人体试验选择适当的初始剂量是关键步骤。为继续摆脱使用动物毒理学研究选择首次人体剂量的历史方法，该草案指南旨在帮助促进对具有更复杂机制的新型疗法进行适当的剂量选择。该草案指南帮助药物开发者使用高级定量医学方法，特别是定量系统药理学(QSP)，在1期试验中选择适当的首次人体剂量。它主要针对建议使用最低预期生物效应水平(MABEL)方法来指导首次人体试验起始剂量的产品。
这些早期阶段行动延续了减少早期研发阶段监管负担的持续努力。2026年6月，FDA发布了针对开发尖端细胞和基因疗法公司的草案指南，阐明了公司如何在先前发现的基础上进行构建，而不是从头开始重复昂贵的研究。2026年5月，FDA发布了一份草案指南，建议对某些肿瘤药物采用简化的非临床安全性评估方法，这是更广泛消除动物测试倡议的一部分。通过新方法学(NAMs)—包括AI驱动的模型、人体器官芯片系统和真实世界数据—该机构正在加速将更安全的治疗方法更快地提供给患者，同时降低成本并每年节省数千只实验动物。2026年4月，FDA发布了一份报告，总结了该机构在实施NAMs方面的进展。这些只是FDA致力于为早期临床研发提供符合阶段要求和简化的研究方法的几个例子。
晚期试验行动
FDA正在加强其行业指南，以促进药物研发流程中更高效的操作。
证明人用药物和生物制品有效性的重要证据-修订草案指南
FDA修订了该指南，以澄清药物开发者可能能够依赖一项严格、充分且控制良好的关键性临床研究加上确证证据来证明药物批准有效性的具体情况。该指南认识到，我们对生物过程理解的进展和高质量数据的日益可用性已经改变了药物研发的证据格局。
药物和生物产品研发主方案-修订草案指南
FDA修订了该指南，包括篮子试验的信息，这是一种主方案，用于评估一种药物针对多种疾病、病症或疾病亚型的情况。该指南还包括雨伞试验和平台试验的信息，这些是评估多种药物的主方案类型。通过在一个框架下协调多项研究，主方案可以减少重复的基础设施，简化数据收集，并加速生成支持监管决策所需的证据。
这项工作是一个持续的迭代过程：FDA将继续合作、参与利益相关者并进行创新，以确保我们的指南保持相关性、以科学为基础，并对现代药物研发的现实做出响应。
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