研究人员开发出一种新型药物分子，能够精准摧毁TERRA——一种帮助特定癌细胞存活的RNA分子。利用先进的“RIBOTAC”技术，该化合物能在细胞内定位TERRA并将其分解，而不损伤健康分子。这一发现可能为新一代基于RNA的癌症治疗铺平道路，从遗传根源而非仅症状层面靶向治疗疾病。
耶路撒冷希伯来大学的科学家们开发出一种新型药物分子，能够寻找并摧毁与癌症生长相关的RNA片段。这项研究发表在《先进科学》杂志上，由希伯来大学医学院的本哈穆博士（Raphael I. Benhamou）、埃利亚斯·卡斯卡亚（Elias Khaskia）和迪帕克·达哈通德（Dipak Dahatonde）领导。他们的工作聚焦于一种名为TERRA的分子，该分子有助于保护我们染色体的末端——即保持细胞健康稳定的DNA部分。
当TERRA功能异常时，会导致细胞衰老和分裂出现问题。在某些癌症中，尤其是某些脑癌和骨癌，癌细胞利用TERRA维持自身存活和增殖。
“我们创建了一个像制导导弹一样的工具，用于对付有害RNA，”本哈穆博士说，“它能在癌细胞内找到TERRA并使其消失——而不伤害细胞的健康部分。”
该团队使用一种称为RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合体）的技术构建了一个小分子。该分子能识别TERRA折叠成的独特形状——称为G-四链体——然后调用一种天然细胞酶RNase L来切割RNA。
这是科学家首次能够如此精确地摧毁TERRA。该分子只靶向TERRA，而不会影响其他相似的RNA。
在包括HeLa和U2OS细胞（代表一种难治性癌症）在内的癌细胞系中测试时，该治疗降低了TERRA水平并减缓了癌症生长。
这一发现可能催生一种新型药物，通过靶向RNA分子而非仅蛋白质（当前大多数药物的目标）来对抗癌症。
“这是一种思考医学的新方式，”本哈穆说，“我们不再只关注蛋白质，而是学习如何靶向控制它们的RNA。这可能为治疗我们曾认为无法触及的疾病打开大门。”
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