关键要点：
- 尽管原发性胆汁性胆管炎（PBC）和高级别肝纤维化患者从预防疾病进展中获益最大，但他们并未被充分提供二线治疗。
- 如果患者“未达到最佳状态”，应升级治疗方案。
根据伊利诺伊大学本科生克里尚·普里（Krishan Puri）的说法，对于未达到生化缓解的原发性胆汁性胆管炎（PBC）高级别肝纤维化患者，二线治疗的提供不足。这表明用于遏制疾病进展的治疗并未被充分优化。
普里向Healio表示：“PBC的治疗选择正在迅速变化，此外成功的定义也在演变。我们希望评估我们的患者群体，观察那些疾病进展风险最高的患者——即未达到生化缓解者——是否接受了最大化治疗。同时，疾病更晚期的患者进展或并发症风险尤其高，但可能未接受最大化治疗或反应不佳。”
在肝脏会议上，普里及其同事展示了一项回顾性分析，比较了65名PBC患者的治疗结果，这些患者纤维化分期为0至2期（n=37）或高级别纤维化（3-4期；n=28）。研究人员评估了基线人口统计学特征、熊去氧胆酸（UDCA）治疗前的碱性磷酸酶（ALP）水平以及对UDCA的反应。
患者被分类为：达到深度缓解（ALP < 105）、ALP正常（ALP 106-120）、达到生化缓解（ALP < 1.67 × 正常上限[ULN]；121-175）或未达到缓解（ALP > 1.67 × ULN 或 ALP > 175）。此外，团队评估了对UDCA无生化反应的患者中二线治疗的启动情况。
研究显示，17名患者达到深度缓解，7名患者ALP正常，23名患者达到生化缓解，18名患者未达到缓解。在未达到缓解的患者中，仅6人接受了二线治疗，其中4人纤维化分期为0至2期，2人患有高级别纤维化。
在纤维化分期0至2期的患者中，9人未达到缓解，5人ALP正常，13人达到生化缓解，10人达到深度缓解。其中3人未接受任何治疗，25人接受一种治疗；9名需要二线治疗的患者中，6人接受两种治疗，3人接受三种药物。
在高级别纤维化患者中，9人未达到缓解，2人ALP正常，10人达到生化缓解，7人达到深度缓解。其中4人未接受治疗，19人接受一种治疗；5人接受二线治疗，其中3人接受两种治疗，2人接受三种药物。尽管9名未达到缓解的患者中有2人接受了二线治疗，但7人治疗未优化——包括2名失代偿期肝硬化患者和5名治疗不足者。
普里强调：“我们并未对疾病进展风险较高的患者进行最大化治疗。部分患者可能不符合升级治疗条件（如失代偿期肝硬化或临床显著的门静脉高压），但未达到生化缓解、患有高级别纤维化且无二线治疗禁忌症的患者应被提供治疗。我们需要持续评估治疗反应并在未优化时升级方案。并非所有晚期疾病患者都适合二线治疗，但研究表明，当这些患者可能从预防进展中获益最大时，却未获得相应治疗。”
更多信息：
克里尚·普里（Krishan Puri）联系方式：krishantpuri@icloud.com
来源与披露
来源：Puri K, 等. 二线治疗在对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳且伴有高级别肝纤维化的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中使用不足. 美国肝病研究学会年会（The Liver Meeting）报告；2025年11月7-11日；华盛顿（线上线下混合会议）。
披露：普里报告无相关财务披露。其他作者的相关财务披露请参阅原研究。
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