公司参与者
Raju Prasad(锐普扎德) - 首席财务官
会议提问者
Mitchell Kapoor(米切尔·卡普尔) - H.C. Wainwright & Co, LLC研究部分析师
问答环节
Mitchell Kapoor
各位上午好,我是H.C. Wainwright高级生物技术分析师Mitchell Kapoor。今天有幸邀请到CRISPR Therapeutics的Raj Prasad CFO。感谢您参与本次会议。
Raju Prasad
感谢主办方的邀请。
Mitchell Kapoor
能否请您为投资者梳理下公司当前进展?自今年初以来已发生多项重要进展,可否先做全局性概述后再深入具体管线?
Raju Prasad
当然可以。CRISPR当前正处于快速发展阶段。我们与Vertex合作开发的CASGEVY疗法正稳步推进商业化,在细胞采集和患者输注治疗收入方面表现良好。特别令人振奋的是,我们收到了血红蛋白病患者群体的积极反馈——作为首个基于CRISPR/Cas9技术的获批疗法,它真正实现了治疗范式革新。
在此基础上,我们正将核心技术扩展至多个治疗领域。除血红蛋白病核心管线外,公司自主研发的项目已覆盖自身免疫性疾病、肿瘤学、心血管医学、罕见病和1型糖尿病五大方向。更值得一提的是,今年初我们与Sirius Therapeutics达成战略合作,通过引入小干扰RNA(siRNA)技术丰富基因编辑技术矩阵,这将显著提升我们对基因调控的精准度和适用场景。
【全文结束】