Circio CEO Erik Wiklund在2026年美国基因与细胞治疗学会年会上讨论了环状RNA技术如何改进心血管疾病AAV基因疗法的安全性、持久性和成本效益。早期动物数据显示,该平台能够减少细胞应激反应,同时增强基因表达,有望扩大更安全、可扩展的基因治疗的可及性。
在ASGCT 2026年会期间的讨论中,Circio公司首席执行官Erik Wiklund介绍了环状RNA技术作为一种创新方法,可能为心血管疾病提供新一代AAV基因疗法。他解释说,该技术利用环状RNA作为表达系统,可以提高治疗持续时间、降低毒性并减少给药剂量需求。
Wiklund表示:"环状RNA技术平台具有独特优势,它能显著改善AAV基因疗法的治疗效果。我们的早期动物实验数据表明,该平台能够减少细胞应激反应,同时增加目标基因表达。"这种改进可能解决目前基因治疗中的一些关键挑战,包括免疫原性问题和需要高剂量给药导致的安全风险。
在ASGCT 2026年会上,Wiklund分享了Circio公司在心血管疾病治疗方面的最新研究进展。他详细介绍了环状RNA表达系统如何增强AAV载体的性能,使治疗更加持久有效,同时降低不良反应风险。
根据Circio公司的研究数据,环状RNA技术平台在动物模型中显示出几个关键优势:显著降低肝脏毒性和免疫原性,提高治疗基因的持久表达,以及减少总体AAV载体使用剂量。这些改进可能转化为临床应用中的更好安全性、更佳疗效和更经济可行的治疗方案。
"这一技术可能彻底改变我们对AAV基因治疗的认识,"Wiklund表示,"我们相信它将使更多患者能够获得安全、有效的基因疗法,特别是那些需要长期治疗的心血管疾病患者。"
该研究结果引起了与会者的广泛关注,因为心血管疾病患者群体庞大,而当前基因治疗面临的主要挑战之一就是安全性问题。环状RNA技术的出现可能为解决这一难题提供新思路。
尽管研究仍处于早期阶段,但这些初步发现已显示出巨大潜力。Circio计划在未来几个月内公布更多研究数据,并希望在2027年启动首次临床试验。
这项研究是基因治疗领域最新进展的一部分,旨在通过技术创新解决现有治疗方法的局限性,为心血管疾病患者提供更有效、更安全的治疗选择。随着环状RNA技术的进一步发展,它可能会成为基因治疗领域的重要突破点。
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