一款药物从研发到上市可能需要10到15年，在此期间，多重挑战可能会阻碍或颠覆药物发现专业人员的工作。为了探讨其中四个挑战——不仅包括行业不确定性和资金问题，还包括创新过程本身——BioSpace采访了四位生物制药高管。
围绕不确定性进行规划
生物制药领域的不确定性使得长期规划变得困难，Lineage Cell Therapeutics（一家开发新型同种异体细胞疗法治疗严重疾病的生物技术公司）的CEO Brian Culley指出。Culley向BioSpace表示，资本市场在乐观与忧虑之间摇摆的速度、FDA高层人员的更迭以及FDA推出新政策的速度，都远远超过任何治疗药物的正常开发周期。
“那么，作为一家公司，你如何能坐在这里，思考未来三、五、八年的项目，而三天、五天、八天后，地缘政治环境可能完全不同，人们对利率的看法可能完全不同，监管机构中负责你项目的人也可能完全不同？”他说。
Culley认为，面对这种不确定性，心态至关重要。他说，让他感到安慰的是思考自己工作的使命。
“无论世界上发生什么，我们正在做的工作都立足于改善人类状况，即制造新药，”Culley说。
从战术角度来看，他建议药物发现的高管们要了解行业正在发生的事情。
“人们总是对CEO说，‘哦，埋头苦干吧。专注于业务。股价会自己照顾自己。’”Culley说，“这句话说得很好，但实际上非常不切实际。”
相反，他建议CEO们必须保持抬头。
“你必须看到正在发生的事情，因为你需要知道利率的长期前景会是什么，”Culley说，“你需要知道FDA及其领导层发生了什么，以及这是否会影响你将传达或预算的时间表。”
应对资金短缺
iBio（一家利用人工智能和先进计算生物学开发多种疾病疗法的生物技术公司）的CEO兼首席科学官Martin Brenner指出，致力于更好地了解人类疾病的药物发现专业人员受益于大规模人群的遗传研究。然而，他告诉BioSpace，这些研究成本高昂，而伴随这一成本而来的是生物技术面临的最大威胁：学术界的资金问题。
“基本上，如果学术界的资金减少，我们将无法以以前的速度获得这些靶点，”Brenner说。
美国国立卫生研究院（NIH）支持大学里的生物医学研究，其资金削减在过去一年中一直是热门话题，一些拨款被砍掉，后来又被告知恢复，但并非全部到位。
Brenner指出的另一个问题是，风险资本偏好某些公司而非其他公司。例如，他说，由于对使用人工智能工具以及治疗肥胖和心血管代谢疾病有浓厚兴趣，投资者正在这些领域花钱。Brenner将其比作从众行为。
“如果一些资金涌入某个领域，所有人都会涌向这个领域，这有时会导致相当愚蠢的投资，因为你真的想投资第103个进入临床的GLP-1药物，而不是真正分散风险吗？”他说。
至于公司如何应对当今资金环境中的挑战，Brenner指出一个复杂因素：行业变得不那么注重现金效率。例如，他说，筹集资金的企业可能会转身雇佣10到15个人，而不考虑这在长期上是否合理。
“注重现金效率、保持敏捷、快速决策，这是生物技术的优势，如果你一开始就以4亿到10亿美元的资金作为A轮融资，你往往会失去这些优势，”Brenner说。
首次尝试新事物
CAMP4 Therapeutics（一家开发RNA靶向疗法治疗多种遗传疾病的生物技术公司）的首席科学官Dan Tardiff指出，首次在发现中做某事，无论是涉及新模态还是作用机制，都是困难的。
“没有现成的蓝图可以遵循，因为之前没有人做过，”他告诉BioSpace。他解释说，虽然其他公司可能正在开发与药物发现专业人员类似的东西，但仍有很多开拓性工作在进行。
Tardiff说，因为从事新事物的人并不总是确切知道该做什么，所以需要自我学习并利用所有可能的资源，以确保他们为自己的项目和所服务的患者做出明智的决策。为此，他建议建立一个由学术界、临床医生、监管机构、意见领袖、患者倡导团体和同行公司组成的网络。
Tardiff指出，学术界对药物发现专业人员尤其有帮助，因为学术领域有很多激动人心的科学正在发生。
“这些科学家真正专注于基础生物学，并且真正深入挖掘，”他说。
应对创新孤岛
Oxia Therapeutics的CEO兼总裁Vic Clavelli认为，尽管生物学是多维的，但研发管道和开发框架却按适应症、治疗领域和作用机制被孤立。因此，他通过电子邮件告诉BioSpace，大多数疗法旨在中断疾病进程、管理衰退和稳定症状，但很少能恢复功能。
“可悲的结果是，我们接受患者必须带着疤痕和功能丧失生活，这带来了巨大的个人、经济和社会负担，”Clavelli说，他的生物技术公司正通过开发旨在激活身体保护、修复和恢复机制的内源性修复调节剂来解决这个问题。
尽管孤岛化是一个挑战，但这位Oxia的高管表示，根据他上周与中国、香港和日本生物技术运营商、投资者和政策制定者的会面，有理由感到乐观。他说，那里有一种强烈的决心，要将生物学见解转化为生物技术创新。
“生物技术的机遇在于将东西方的资本、科学和商业资源编织在一起，从而更快、更高效地从见解走向产品再到解决方案，”Clavelli说，“做到这一点的远见者和领导者，有望超越20世纪在寿命和健康寿命方面取得的成就。”
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