根据在美国癌症研究协会(AACR)2026年4月17-22日年会上公布的一项II期临床试验结果，对于主要影响青少年和年轻成年人的肺泡软组织肉瘤(ASPS)患者，长期使用免疫疗法超过标准两年疗程后，长期不良事件罕见且可控。
该研究结果同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。
美国国立卫生研究院(NIH)下属国家癌症研究所(NCI)癌症治疗与诊断部发育治疗诊所负责人Alice P. Chen博士解释说，对于大多数接受免疫检查点抑制剂治疗的癌症患者，基于早期试验确定的治疗持续时间以及额外证据表明两年治疗可能为肺癌和黑色素瘤患者提供足够益处，建议在两年后停止治疗。然而，对于肺泡软组织肉瘤(ASPS)这种在15-35岁人群中发病率最高的超罕见癌症，长期以来缺乏关于免疫检查点抑制剂长期使用的临床数据。
2022年12月，基于Chen博士及其同事正在进行的II期临床试验的早期结果，美国食品药品监督管理局(FDA)批准免疫检查点抑制剂阿替利珠单抗(atezolizumab，商品名Tecentriq)用于2岁及以上ASPS患者。批准时，49名患者中有42%的治疗反应持续时间达到或超过12个月。
"由于许多患者经历了持久的治疗反应并在免疫治疗下存活多年，我们希望了解这种治疗的潜在长期影响，特别是对于可能需要接受长期免疫治疗的ASPS青少年和年轻成年患者，"Chen博士说。"研究长期治疗期间及之后晚期不良事件的风险，有助于确保这些疗法对这一年轻患者群体仍然安全。"
截至2025年6月，Chen博士及其同事已在此项试验中纳入54名患者，阿替利珠单抗的治疗反应持续时间在10至69个月之间。2岁以上患者每三周接受1200毫克阿替利珠单抗，或儿童剂量15毫克/千克(最高1200毫克)。如果疾病进展，成年患者可以选择接受血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂贝伐珠单抗(Avastin)与阿替利珠单抗联合治疗。
患者每三周使用不良事件通用术语标准(CTCAE)第5版评估不良事件。17名患者(年龄11-56岁，中位年龄29岁)接受了超过两年的治疗，其中12名患者接受阿替利珠单抗单药治疗，5名患者接受阿替利珠单抗后联合阿替利珠单抗加贝伐珠单抗治疗。
"由于ASPS是一种超罕见癌症，针对这一人群的研究必然规模较小，"Chen博士解释道。"对于长期分析，这17名患者为阿替利珠单抗长期治疗的安全性提供了宝贵的见解。"
在17名患者中，3名经历了2级或3级治疗相关不良事件(TRAEs)，这些被认为属于中度至重度症状，不会立即危及生命，也不需要住院治疗。一名接受阿替利珠单抗加贝伐珠单抗治疗的患者出现了3级天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高，这可能是肝损伤的征兆；另一名接受阿替利珠单抗加贝伐珠单抗治疗的患者出现了2级高血压(高血压)和2级蛋白尿，这可能是肾损伤的征兆；一名接受阿替利珠单抗单药治疗的患者出现了2级瘙痒，这是一种引起皮肤抓挠的瘙痒感。
"在接受免疫治疗超过两年的患者中，我们没有观察到毒性增加的证据，即使在接受治疗超过五年的患者中也是如此，"Chen博士说。"这对于患有ASPS的青少年和年轻成年人尤为重要，因为他们可能会带着转移性疾病存活多年。"
Chen博士补充说，所有与阿替利珠单抗相关的治疗相关不良事件均未导致患者退出研究，且所有症状最终都得到解决。瘙痒通过局部和口服药物治疗得到缓解，AST升高在贝伐珠单抗减量后得以解决，高血压在使用降压药物治疗后得到解决。
"重要的是，我们没有观察到在其他癌症(如肺癌)长期免疫治疗中有时会出现的晚期治疗相关不良事件，"Chen博士补充道。"这可能与患者的年轻年龄或ASPS的独特生物学特性有关。随着阿替利珠单抗在多国获批用于这一适应症，真实世界数据也将在理解该患者群体免疫治疗的长期影响方面发挥重要作用。"
这项研究的局限性包括患者群体规模较小。试验方案允许患者在两年无进展治疗后停止使用阿替利珠单抗，这进一步减少了接受两年以上治疗的患者数量。
Alice P. Chen等人，《阿替利珠单抗用于肺泡软组织肉瘤：临床试验更新》，《临床肿瘤学杂志》(2026)。DOI: 10.1200/jco-25-02811
关键医学概念
阿替利珠单抗、检查点阻断免疫疗法、贝伐珠单抗
临床类别
肿瘤学、儿童健康
由美国癌症研究协会提供
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