aTyr 制药公司股价暴跌逾80%，因其肺结节病三期临床试验未能达到主要终点，尽管未达成主要目标，公司仍计划与美国食品药品监督管理局（FDA）深入讨论，认为该药物未来可期。
该公司发布三期试验数据后，股价下跌83%。图片来源：Eugene Mymrin / Moment via Getty Images
在EFZO-FIT研究（NCT05415137）中，依佐非莫德在48周时未能显示平均每日口服皮质类固醇（OCS）剂量的显著变化，其中5.0 mg/kg依佐非莫德组的OCS剂量平均减少2.79mg，而安慰剂组为3.52mg。
5.0 mg/kg依佐非莫德治疗组有52.6%的患者实现了完全类固醇停药，而安慰剂组为40.2%。在金氏结节病问卷（KSQ）-肺评分上，依佐非莫德治疗组的临床改善评分为10.36，安慰剂组为6.19。同时实现完全类固醇停药和KSQ-肺评分改善的患者比例，依佐非莫德组为29.5%，安慰剂组为14.4%。
尽管主要终点和KSQ评分未达到统计学显著性，aTyr表示，由于“在多个临床相关疗效终点上显示出改善”，公司仍将继续与美国食品药品监督管理局（FDA）就数据进行讨论，以确定依佐非莫德在肺结节病治疗中的后续路径。
aTyr制药公司总裁兼首席执行官Sanjay S. Shukla博士表示：“该研究表明，慢性症状性结节病患者可以使用比先前认为显著更低的类固醇剂量进行管理。尽管安慰剂反应高于预期，但我们发现依佐非莫德治疗与更大的类固醇减量和KSQ-肺评分的改善相关。”
aTyr制药公司公布结果后，其股价下跌83.25%，从9月12日收盘价6.03美元跌至9月15日收盘价1.01美元。该公司市值为9946万美元。
EFZO-FIT研究纳入了268名肺结节病患者，评估依佐非莫德作为在48周治疗期内帮助患者脱离类固醇治疗的有效性和安全性。该疗法的I/II期临床试验（NCT03824392）也仅显示出疗效趋势，3mg/kg和5mg/kg剂量的类固醇负担变化分别为-48.9%（±19.7）和-58.1%（±23.4）。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于肺结节病的药物非常少；泼尼松和其他糖皮质激素已在美国市场获批用于该疾病。自1952年以来，无新疗法获批，表明患者群体存在巨大的未满足医疗需求。目前还有其他药物在研发中，包括Molecure公司的OATD-01（一种几丁质酶1（CHIT1）抑制剂），该药物正处于II期临床试验阶段。
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