在本集题为“ATTR-CM的经济影响与未满足需求”中，Alexander博士从临床角度概述了ATTR-CM的关键成本驱动因素，指出患者通常在确诊前会就诊4到5位医生。这一漫长的诊断过程通过重复的门诊就诊、诊断影像、实验室检测和住院治疗产生了大量费用。他强调，随着疾病进展，成本负担呈指数级增长，并类比其他类型的心肌病——频繁的心力衰竭住院和高再入院率推动了巨大的医疗支出。
Haumschild博士用多发性骨髓瘤的类比强化了这一观点，强调早期疾病控制对于减少下游成本至关重要。Alexander博士表示赞同，指出早期发现的患者可以随时间维持稳定的功能状态，而已经经历过心力衰竭住院的患者则面临更高的持续护理负担，包括利尿剂需求升级、心律失常手术以及肾功能障碍等并发症。
随后，话题转向剩余的未满足需求。Alexander博士指出了三个关键缺口：目前ATTR-CM患者诊断率仍然很低，仅为20%至25%；健康公平差距限制了资源匮乏社区获得专科医生和专门检测的机会；以及需要能够不仅延缓、而且最终逆转疾病进展的疗法。Haumschild博士最后强调了治疗的持久性和以专科医生为主导的认知提升，是改善患者预后的核心策略。
本系列下一集“评估ATTR-CM中的转甲状腺素蛋白稳定剂和沉默剂”将邀请专家组成员进一步讨论ATTR-CM，重点关注TTR稳定剂和沉默剂的机制，并回顾tafamidis、acoramidis和vutrisiran三项关键III期试验——这些试验均在心血管结局、死亡率和生活质量方面显示出显著的临床获益。
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