恩佐·波雷洛(Enzo Porrello)希望通过找到心脏病的治疗方法来治愈儿童的受损心脏。
在澳大利亚,每100名儿童中就有1名出生时患有心脏病。
越来越多的患儿将发展为心力衰竭,这是一种危及生命的状况,此时心脏无法泵出足够的血液来维持身体机能。
墨尔本儿童研究所(MCRI)干细胞医学主任波雷洛教授同时也领导该所的心脏再生研究团队,该团队在全球范围内合作,致力于了解心脏病的病因并开发治疗心力衰竭的新方法。
MCRI已与加州的非营利性生物医学研究组织格拉德斯通研究所(Gladstone Institutes)合作,共同寻找儿童心脏病的根本原因,并确定治疗最严重病例的新方法。
为此,研究人员正进行大胆创新的思考。
Prof Enzo Porrello in the heart lab showing beating heart stem cells at Murdoch Childrens Research Institute. Picture: Josie Hayden
波雷洛教授率先在实验室中大规模培养出世界首个微型3D人类心脏组织。
如今,MCRI团队每周可以在实验室中培养出数千个这种跳动的心脏组织。
波雷洛教授表示:"这是一种强大的技术,因为我们可以从心脏病患者身上培养这些细胞,并利用这一模型了解他们的心脏状况并确定潜在治疗方法。"
"儿童心脏病很常见,我们希望有朝一日能找到治疗方法。"
他表示,这种疾病可能是遗传性的,也可能是后天获得的,例如化疗药物或病毒感染的后果。
对于那些发展为严重心力衰竭的心脏病患者,心脏移植是他们唯一的选择。
然而,波雷洛教授表示,心脏移植并不是治愈方法,而是一种最后的手段。正因如此,他致力于寻找更好的方法来治疗全球受心力衰竭影响的6000万人。
波雷洛教授说:"我们在识别潜在新疗法方面已经取得多项进展。我们现在需要证明它们安全有效,然后才能进入临床试验阶段。"
为此,MCRI宣布成立一家新的生物技术公司,以加速开发基于干细胞的新疗法。这种疗法将3D心脏组织进一步发展,培育出大型心脏组织补片,可缝合在心脏外侧以恢复心力衰竭期间的心脏功能。
这家名为Ibnova治疗公司(Ibnova Therapeutics)的企业是澳大利亚和丹麦的合作项目,由墨尔本的MCRI和布里斯班的伯格霍费尔医学研究所(QIMR Berghofer)进行世界首创的联合研究而成。
Professor Enzo Porrello with James Thornton, a teen who was born with half a heart.
在MCRI内部,这项工作还将得到总部位于哥本哈根的诺和诺德基金会干细胞医学中心(Novo Nordisk Foundation Centre for Stem Cell Medicine,简称reNEW)的支持。reNEW在哥本哈根大学、荷兰莱顿大学医学中心和MCRI也设有研究中心。
波雷洛教授表示,作为该公司的联合创始人,Ibnova将使MCRI研究人员能够推进早期发现,治疗儿童和成人的心力衰竭。
Ibnova执行董事、首席科学官兼联合创始人安德鲁·拉斯卡里(Andrew Laskary)表示,该公司的使命是尽快、安全地将干细胞疗法带给心力衰竭患者。
他表示:"通过Ibnova,我们现在可以弥合医学中最难跨越的鸿沟,将突破性生物学转化为临床可用的疗法。"
波雷洛教授表示,该公司凸显了对变革性技术进行早期和持续投资的必要性,以及行业合作伙伴关系在推动先进制造和临床试验方面的重要作用。
Ebony had a heart transplant ... now her brother may need one too
密切关注研究进展的是约翰斯顿兄妹Milly和Eli,以及他们的父母Ebony Mallinson和Kyle Johnston。
Milly最近刚满13岁,但在两岁时,她需要接受心脏移植来治疗心肌病(cardiomyopathy),这是一种影响心脏泵血能力的心脏肌肉疾病。
心脏移植挽救了她的生命,但这并不是理想解决方案,因为供体心脏供应有限,且移植后需要终生服用免疫抑制药物。
Parents Kyle Johnston and Ebony Mallinson with their children Milly and Eli at home in Langwarrin. Picture: Ian Currie
Mallinson女士表示,自移植以来,她女儿的健康状况一直"非常好"。
她说:"自移植以来,她没有出现任何重大问题。Milly每隔几年要做一次活检来检查排斥反应,最近活检后腿部出现血栓,但现在已经痊愈,一切正常。"
Mallinson女士表示,在Milly接受心脏移植后不久,家族通过基因检测发现Eli也患有相同的疾病。
虽然她的儿子正被心脏病学团队密切监测,但这个家庭面临着不确定性的困扰——不知道他是否有一天也会出现心力衰竭。
"当我们第一次发现Eli的情况时,真的很可怕,"Mallinson女士说,"我觉得当Milly被诊断时,我们对此了解不多,所以很可怕,但那是未知的恐惧。而当Eli被诊断时,我们知道会发生什么,也知道这可能对他造成多么严重的影响。"
Mallinson女士表示,Eli每年都要进行心脏病学检查来监测他的心脏状况。
她说:"我们非常努力保持'如果问题来了,我们就处理'的心态。处理完Milly的一切后,我们发现对'如果'问题过度担忧会让情况变得更糟。所以目前他很健康,心脏功能良好。这就是我们处理问题的方式。"
Siblings Milly and Eli Johnston are part of Murdoch Children's Research Institute's Decoding Broken Hearts research program. Picture: Ian Currie
在等待期间,Milly和Eli继续过着正常生活。
"Eli踢足球,Milly跳舞,"他们的母亲说,"他们基本上没有任何限制。Milly在接触性运动方面必须小心,因为手术原因,但生活仍在正常进行。"
Mallinson女士表示,家庭对研究充满信心。
她说:"知道有人正在努力工作,帮助我的孩子和全国其他孩子的生命,这很好。"
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