科学家们将研究已经在使用的药物是否可以重新利用,以治疗阿尔茨海默病和帕金森病的症状。这一新合作项目旨在加速发现新的治疗方法。专家表示,通过重新利用药物,他们可以“增加击中目标的机会”。这种方法还可以将患者等待新疗法的时间缩短多达10年。
此前,英国国家卫生服务(NHS)的支出监督机构拒绝广泛使用新的阿尔茨海默病药物lecanemab和donanemab。尽管这些药物去年获得了英国药品监管机构的批准,但NHS支出监督机构——英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)认为,其益处“太小”,无法证明成本合理。
如今,帕金森病治疗慈善机构Cure Parkinson's和阿尔茨海默病研究英国(Alzheimer’s Research UK)联手寻找可能针对两种疾病共同生物学机制的现有药物。
在向国际联合临床试验(iLCT)提交报告后,该领域的专家将选择对帕金森病和痴呆最有希望的药物,以便迅速进入临床试验。iLCT由Cure Parkinson's十多年前成立。
减重注射剂已经在研究中,评估其对两种疾病的症状治疗效果,专家希望发现更多具有多种用途的药物。例如,司美鲁肽(semaglutide,用于减重和糖尿病药物Wegovy和Ozempic中的活性成分)正在临床试验中测试其是否可以帮助阿尔茨海默病或帕金森病患者。预计今年晚些时候将公布阿尔茨海默病试验的结果。
阿尔茨海默病研究英国的研究总监希欧娜·斯凯尔斯(Sheona Scales)博士告诉PA新闻机构,iLCT项目在帕金森病领域已经取得了“巨大成功”。她补充道:“目前约有30%处于临床试验阶段的疾病修饰疗法来自这一过程。”
斯凯尔斯博士说:“我们希望基于他们的知识、经验和专业知识,为阿尔茨海默病引入类似的流程。” 她指出,帕金森病和阿尔茨海默病之间存在一些“共同点”——两者都是神经退行性疾病,并具有一些“共同的生物过程”,如炎症、线粒体功能障碍和“蛋白质错误折叠”,这些可能成为重新利用药物的目标。
“获得多种针对疾病的药物对我们来说非常重要,”她说。“测试不同类型的药物并尽可能多地击中目标至关重要。”
她补充道:“重新利用的药物已经被证明对人体安全,而开发全新药物的过程非常漫长。重新利用药物本质上有助于加速药物开发管道,相比首次进行临床试验的新药,可以节省5到10年的时间。”
Cure Parkinson's首席执行官海伦·马修斯(Helen Matthews)表示,iLCT最初旨在识别能够“减缓、阻止或逆转帕金森病”的药物。她补充道:“通过该项目,我们意识到许多药物也在痴呆领域受到关注,并且它们在减少炎症或其他作用方面存在共性。因此,既然我们每年都在做同样的工作,联合起来显然是更高效的。”
她还提到:“如果我们在研究相同的药物,只需做一次深入调查,编译一次档案,就可以同时学习两种疾病的知识,并查看哪些药物可能有益。” 她表示,这种“知识和挖掘的共享”还可以扩展到其他疾病领域,例如多发性硬化症(MS)。
关于lecanemab和donanemab,斯凯尔斯博士补充道:“这是英国首次获得许可的疾病靶向疗法,但目前尚未在NHS中使用。它们首次表明我们能够改变疾病的进程。我们现在期待下一代疗法能带来什么,以及如何针对疾病的不同部分。”
阿尔茨海默病协会(Alzheimer’s Society)研究主管露西·德文德拉(Lucy Devendra)博士表示:“重新利用已知安全的药物可以帮助我们更快地找到治疗导致痴呆的疾病的新疗法。虽然仍处于早期阶段,但看到对此类研究和开发的重新关注令人鼓舞。”
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