阿布扎比纽约大学的科学家们帮助开发了一种分子，有可能阻止帕金森病患者的病情恶化。
虽然尚未在人体上进行试验，但组织样本和小鼠实验表明，该物质能对抗与帕金森病相关的大脑蛋白质积聚的形成。
如果能在患者身上生效，分子SK-129将代表一项重大进步，因为目前医生主要专注于治疗帕金森病的症状，而非处理潜在的疾病本身。
参与这项研究的研究小组负责人、阿布扎比纽约大学副教授马津·马格祖布博士说：“你总是希望能发现一些效果很好的东西，但它在很多层面上都表现出了这一点。”他说：“我们得到了非常令人信服的结果，显示它有可能阻止这种蛋白质的聚集。”
“在很多这类疾病中，没有一种真正有疗法。很多事情都是为了控制病情，而不是为了治疗。”
马格祖布博士及其在阿布扎比的团队与丹佛大学克诺贝尔健康老龄化研究所副教授苏尼尔·库马尔博士的实验室合作。
丹佛的科学家们合成了这种人工分子以及数百种其他分子。他们在人体细胞和患者组织上进行了测试，以找出可能对抗α-突触核蛋白积聚的分子。这种蛋白质在大脑中的聚集（称为路易小体）与帕金森病及相关神经退行性疾病有关。
大约有十几种化学物质被送到阿布扎比的研究人员那里进行进一步测试。SK-129被认为是最有前景的。与其他分子一样，它是一种折叠体，一种人工分子，通过折叠来模拟蛋白质的结构。
当在基因改造后出现类似帕金森病症状的小鼠身上进行测试时，发现SK-129能减缓病情恶化。在那些被注射了患病大脑样本以加速疾病发展的小鼠身上，它也证明是有效的。
马格祖布博士说，接受SK-129治疗的小鼠大脑中的蛋白质聚集物“远少于”未接受治疗的小鼠。除了帕金森病，SK-129可能对路易体痴呆和多系统萎缩等其他疾病也有效果。
这项研究的一个关键发现是，这种蛋白质能从血液进入大脑。血脑屏障阻止潜在有害物质进入大脑，但如果SK-129要有效，就必须穿过它。
马格祖布博士说：“这个分子的好处在于，经过测试，我们发现它在细胞甚至大脑中效果都很好，它能高效地穿过血脑屏障，然后阻止α-突触核蛋白这种蛋白质聚集，从而防止帕金森病症状的发生和发展。”
科学家们还发现，这种分子能阻止一种学名为秀丽隐杆线虫的线虫体内蛋白质的聚集，这也是研究中常用的物种。
这项历时数年的研究成果已于本月（四月）发表在《科学转化医学》期刊上。
在帕金森病患者中，大脑的变化导致某些脑结构中神经递质多巴胺的缺乏，从而产生身体症状，如震颤以及其他问题，包括睡眠障碍和认知改变。
尽管结果令人鼓舞，但使用该分子治疗帕金森病或相关疾病，即使可行，也还需要数年时间。该分子已获得专利，马格祖布博士表示，一家生物技术公司已表示有兴趣对其进行许可授权。
在商业发布之前，还需要对该分子进行进一步优化，包括改变其结构以优化其与帕金森病相关蛋白质的相互作用方式，以及进行包括临床试验在内的进一步测试。
他说：“希望有了第二代分子，一旦我们进一步开发和优化它，我们可能会获得更多的兴趣。”
“作为大学实验室，我们设备齐全，进行这些广泛的临床前试验，但当涉及到下一步的临床试验时，就需要一个大型合作伙伴，比如制药或生物技术公司，来介入并……看看它是否在人体中有潜力……通过临床试验的门槛非常高。”
最终，人们希望以类似方式开发的其他分子甚至能够逆转蛋白质的积聚，这可能会减轻症状，而不仅仅是阻止其恶化。
迪拜穆海斯纳区阿斯特医院神经内科专科医生乌姆穆尔基拉姆博士将SK-129的开发描述为“朝着帕金森病疾病修饰疗法迈出的有希望的一步”。
她说：“通过靶向被认为驱动神经退行性变的致病蛋白的聚集和传播，这种方法超越了症状缓解，解决了疾病进展的核心机制。”
她说，该分子能穿过血脑屏障并在不同测试中有效“特别令人鼓舞”。她补充说：“虽然这些发现仍处于临床前阶段，但它们指明了未来治疗开发的一个潜在重要方向。”
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