阿布扎比的M42已启动阿联酋首个基因组学驱动的临床试验,旨在预防阿联酋人口中的阿尔茨海默病。这标志着将阿联酋基因组计划(EGP)转化为现实世界临床应用的一个重要里程碑。
该研究将利用EGP的人口规模基因组数据,识别出可能符合阿尔茨海默病研究标准但尚未出现症状的个体。这支持与早期干预相关的研究,并将关注点从被动治疗转向主动预防性护理。
该研究将由M42的Insights Research Organisation and Solutions(IROS)进行,与阿布扎比卫生部(DoH)和美国临床阶段生物技术公司Halia Therapeutics合作开展。
在筛选过程和基因咨询后,该试验将评估HT-4253(Halia Therapeutics的实验性疗法)对无症状但携带APOE4基因变体个体的效果。APOE4是晚发型阿尔茨海默病的主要遗传风险因素。
阿尔茨海默病是全球最紧迫的健康挑战之一,影响全球超过5500万人,这一数字预计到2050年将接近三倍。尽管进行了数十年的研究,目前尚无批准的疾病修饰预防疗法。
目标人群筛选
预计研究参与者将通过DoH领导的有针对性的外展活动进行选择。基于基因组数据和批准的资格标准,可能符合临床试验参与条件的个体将通过短信被邀请接受资格筛选。DoH为该计划提供了监管监督,确保对阿联酋基因组计划数据的负责任和合乎伦理的使用。
阿布扎比卫生部副秘书长Dr. Noura Al Ghaithi表示:"通过将基因组数据整合到临床研究中,与我们的本地和国际合作伙伴合作,我们正在推进个性化医疗模式,使早期风险检测、加速诊断并支持开发更精准有效的预防和治疗干预措施,这些措施将针对每个人独特的基因谱进行定制。"
包含90万阿联酋国民信息的EGP是该地区最大的基于人群的基因研究之一。通过绘制阿联酋人的基因组图谱,该计划正帮助医疗保健提供者预测遗传性疾病风险、为公共卫生政策提供信息,并创建个性化的预防性和预测性健康策略。
"该计划还有助于确保我们地区的族群在国际基因组研究中得到更好的代表,从而促进对疾病和未来全球治疗途径的更全面理解,"Al Ghaithi博士补充道。
在阿联酋和更广泛地区,阿尔茨海默病等神经退行性疾病的日益增长给患者、家庭和医疗系统带来了重大挑战,突显了早期检测和更有效预防策略的迫切需要。
该试验将在阿布扎比进行,由IROS领导,临床数据链接由阿布扎比纵向健康信息交换平台Malaffi提供支持。这些能力共同结合了大规模人群基因组数据、纵向临床见解和端到端研究基础设施,推进了基因组信息指导的临床研究模式,并巩固了阿布扎比作为精准医学全球中心的地位。
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