德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究人员开发的一种人工智能(AI)模型展示了准确预测转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者对免疫治疗反应的能力。如果经过临床验证，该模型将为临床医生提供肿瘤学领域最紧迫挑战之一所需的宝贵见解。
该模型名为Path-IO，今天由德克萨斯大学MD安德森癌症中心成像物理学和胸部/头颈肿瘤医学副教授Jia Wu博士实验室的博士后研究员Rukhmini Bandyopadhyay博士在2026年美国癌症研究协会(AACR)年会上详细介绍。
"近年来已出现多种有潜力的基于AI的方法，但Path-IO确实与众不同，因为我们从一开始就是为临床转化而设计的，"Bandyopadhyay表示。"要实现这一目标，模型必须基于已知因素做出可解释的决策，并且能够跨数据集保持稳定。我们在这里展示的是，Path-IO不仅能够做到这一点，而且还能使用常规收集的病理切片数据完成这一任务。"
Path-IO的意义及其如何促进临床治疗？
免疫治疗已成为癌症治疗的一项革命性进展，但并非所有患者都能从中受益。肿瘤学中的一个重大挑战是确定哪些患者最有可能受益，以便医生能够定制治疗方案并避免不必要的治疗。
目前免疫治疗效果的标准护理生物标志物是PD-L1表达，但其仅表现出适度的预测能力。事实上，在本研究使用的一些验证组中，PD-L1表达的预测能力与抛硬币相当。
新研究表明，某些称为"肿瘤微环境"的肿瘤内结构也是预测反应的重要生物标志物。利用病理切片，Path-IO寻找这些微环境和其他人类难以可靠识别的复杂模式。然后，该模型利用这些信息将患者分为高风险和低风险组，基于他们在接受免疫治疗后的疾病进展风险。
这种基于生物学的方法是Path-IO独特之处之一。与识别全新且往往难以解释的模式的"黑箱"AI不同，Path-IO专注于已建立的组织特征和结构，这些特征虽然难以一致检测和量化，但已知会影响治疗反应。这种解释其决策的能力对于其潜在的临床应用是一个重要区别。
使用德克萨斯大学MD安德森的历史数据集，Path-IO将患者分为高风险和低风险组。高风险组患者死亡或疾病进展的风险是低风险组患者的两倍。为进行验证，研究人员在多个外部数据集上测试了该模型，结果相似。
总之，Path-IO在多个机构和多个国家的1000多名患者中得到验证，在所有数据集中其表现均显著优于PD-L1检测。
Path-IO的下一步是什么？
该技术的下一个关键步骤是在前瞻性临床研究中验证它。为此，研究团队已经在扩大测试队列，纳入更多样化的患者群体。
与大多数AI工具一样，Path-IO拥有的数据越多，其预测就越准确。在这项研究中，研究人员已经将基于病理的预测与放射组学和临床数据相结合，以进一步提高模型的预后能力。
Bandyopadhyay相信，该模型很快不仅能够预测患者是否会对免疫治疗产生反应，甚至能够预测最佳免疫治疗策略，例如单独使用免疫检查点抑制剂还是与其他药物联合使用。
未来，Bandyopadhyay希望该平台能够与额外数据完全整合，形成一个包括多模态数据、CT影像、基因组因素和其他临床变量的"数字孪生模型"。
"据我们所知，这是迄今为止验证最严格的深度学习病理组学框架。但我们才刚刚开始，"Bandyopadhyay说。"随着我们继续将更多数据流整合到模型中，它将不断改进并在预测能力上变得更加具体，有望成为帮助患者就治疗选择做出重要决策的临床医生的重要资产。"
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