司美诺肽Setmelanotide

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（寡肽类MC4受体激动剂）
• 来源与性状
  合成寡肽类药物，通过激活黑皮质素-4（MC4）受体调节能量平衡。2019年首次获FDA突破性疗法认定，2020年获FDA批准用于特定遗传性肥胖症治疗。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：用于治疗罕见遗传性肥胖症（如POMC、LEPR缺陷），不属于麻醉/精神药品、医疗用毒性或放射性药品范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对MC4受体通路遗传缺陷导致的肥胖症，填补该领域治疗空白，具有明确的分子靶向性。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  1. 因POMC、PCSK1或LEPR基因双等位功能缺失导致的肥胖症（≥6岁患者）
  2. Bardet-Biedl综合征（BBS）相关肥胖（≥6岁患者）
• 作用机制
  激活下丘脑MC4受体，通过调节饥饿感和能量消耗实现体重控制。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 注射部位反应（44%）
  • 皮肤色素沉着（38%）
  • 恶心（30%）
  • 阴茎异常勃起（男性患者8%）
  • 抑郁及自杀意念（需密切监测）
• 禁忌与风险
  • 禁用于苯甲醇过敏者（含苯甲醇防腐剂）
  • 新生儿及婴儿禁用（苯甲醇可能导致致命性"喘息综合征"）
  • 需定期监测性功能和心理健康状态

参考文献

1. 医脉通. (2022). 下丘脑性肥胖治疗新药setmelanotide获FDA突破性疗法认定.
2. 健康界. (2022). Setmelanotide治疗下丘脑肥胖获FDA突破性疗法认定.
3. 药智新闻. (2020). 首个治疗特定基因缺陷所致肥胖症新药获FDA批准.
4. Rhythm Pharmaceuticals. (2020). FDA Approves Imcivree® (setmelanotide) for Chronic Weight Management.

重要提示：本药物需严格遵循医嘱使用，任何剂量调整需在专科医生指导下进行。