奥德昔巴特Odevixibat

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子化药）

• 来源与性状

  • 来源：由美国Albireo Pharma研发，后由益普生（Ipsen）收购并推广。
  • 性状：口服胶囊剂，主要成分为奥德昔巴特（Odevixibat），化学式为C29H43N3O6S2，分子量617.8 g/mol。
  • 历史：2021年首次在欧盟获批，2024年12月在中国获批，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者。

• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）

  • 原因：奥德昔巴特属于强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，需医生处方使用，但未列入麻醉、精神药品或毒性药物等管制类别。

• 临床价值
  首选药（F）

  • 原因：作为首个获批的PFIC靶向治疗药物，通过降低血清胆汁酸浓度直接缓解瘙痒及胆汁淤积，显著改善患者生活质量和延缓肝移植需求。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症

   • 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）：适用于≥6月龄患者的瘙痒及胆汁淤积症状。
   • Alagille综合征（ALGS）（国际适应症）：缓解胆汁淤积性瘙痒。

2. 作用机制

   • 选择性抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）：减少胆汁酸肠肝循环重吸收，增加粪便排泄，降低血清及肝脏胆汁酸浓度。

3. 临床疗效

   • 瘙痒评分降低：临床试验显示24周治疗可显著降低ObsRO抓挠评分（≥1分）。
   • 血清胆汁酸（sBA）下降：70%患者sBA≤70 μmol/L或降低≥70%。
   • 生长改善：身高及体重Z评分增加，改善发育迟缓。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：腹泻（20%-30%）、腹痛、呕吐、肝功能异常（ALT/AST升高）。
  • 罕见：脂溶性维生素缺乏（需监测维生素A/D/E/K水平）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对成分过敏者；严重肝功能衰竭（Child-Pugh C级）。
  • 注意事项：
  • 监测肝功能：治疗期间定期检查ALT/AST及胆红素。
  • 药物相互作用：可能与胆汁酸结合树脂（如考来烯胺）竞争作用，需间隔4小时服用。

参考文献

1. 中国国家药监局（NMPA）批准信息（2024-12-03）。
2. European Medicines Agency (EMA). Bylvay® (odevixibat) Summary of Product Characteristics (2021).
3. Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.
4. McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.
5. 白洁等. 中华肝脏病杂志. 2021;29(11):1128-1131.