米法莫肽Mifamurtide

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（脂质体制剂，含合成胞壁酰三肽衍生物）。

来源与性状

• 来源：米法莫肽（Mifamurtide）为完全合成的胞壁酰二肽（MDP）衍生物，通过脂质体包裹形成靶向递送系统。
• 性状：冻干粉针剂，需复溶后静脉输注，脂质体结构增强其在单核吞噬细胞系统的靶向性。
• 历史：作为首个针对骨肉瘤的免疫调节剂，于21世纪初研发，通过激活先天免疫改善术后生存率。

管理级别

• Rx-G（非管制处方药）：需专科医生处方，用于特定肿瘤适应症，无成瘾性或特殊管制成分。

临床价值

• 精准干预药（P）：靶向激活巨噬细胞及免疫信号通路（如TLR4/NOD2），直接增强抗肿瘤免疫应答，适用于特定人群（2-30岁非转移性骨肉瘤）。

二、核心功效与临床应用

作用机制

• 激活巨噬细胞、单核细胞表面的TLR4和NOD2受体，触发NF-κB及ERK通路，促进TNF-α、IL-6、IL-12等促炎因子释放，增强肿瘤细胞杀伤活性。
• 通过脂质体靶向递送至肝、脾、肺等富含巨噬细胞的器官，诱导局部免疫反应。

适应症

• 联合术后化疗治疗高度可切除的非转移性骨肉瘤（儿童、青少年及30岁以下成人）。
• 降低术后复发率，延长无病生存期（临床试验显示显著降低死亡率）。

治疗方案

• 剂量：2 mg/m²体表面积，术后辅助治疗。
• 疗程：前12周每周2次静脉输注，后24周每周1次，总疗程36周（共48剂）。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 常见（≥10%）：发热（72%）、寒战（45%）、头痛（32%）、恶心/呕吐（28%）、肌肉痛（25%）。
• 实验室异常：短暂性C反应蛋白升高（免疫激活标志）。

禁忌与风险

• 绝对禁忌：对米法莫肽或脂质体成分过敏；活动性感染未控制者。
• 慎用情况：
  • 中度肝损害（Child-Pugh B级）：药代动力学变异性大，需密切监测肝功能。
  • 妊娠期：缺乏安全性数据，需评估治疗获益与潜在风险。

注意事项

• 输注管理：预处理使用解热镇痛药（如对乙酰氨基酚）可减轻发热反应。
• 监测指标：治疗期间定期评估肝肾功能、炎症标志物及感染征象。

重要提示

米法莫肽需在骨肉瘤诊疗中心由肿瘤专科医生监督使用，严禁自行调整剂量或疗程。治疗决策应基于多学科团队评估，患者需签署知情同意书。

（注：本文内容依据临床试验数据及药品说明书整合，具体应用以最新临床指南为准。）