一位西棕榈滩的医生兼科学家正在通过她近十年前创立的生物技术公司,努力创造帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默病及其他疾病突破性的治疗方法。
Simrit Parmar博士是一位受训于西北大学的肿瘤学家和研究科学家,她于2016年创立了Cellenkos公司,以加速“T调节细胞”疗法在治疗自身免疫疾病和炎症紊乱方面的临床发展。
T调节细胞,或称为Tregs(发音为tee-regs),是天然的免疫系统调节细胞,能够抑制其他免疫细胞的活动,以防止过度的炎症和自身免疫反应。
在创立Cellenkos之前,Parmar对这些细胞进行了广泛的研究,并基于它们开发了相关疗法。
在2009年于休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心干细胞移植和细胞治疗部担任肿瘤科/血液科医生期间,她开发了利用脐带血中提取的T调节细胞来帮助预防异体干细胞或骨髓移植后可能出现的移植物抗宿主病(GVHD)的治疗方法。
Parmar告诉《每日新闻》,看到患者因GVHD死亡是非常令人沮丧的,这促使她将研究重点放在控制供体细胞引起的炎症上,从T调节细胞的发现开始。在持续研究过程中,她发现这些细胞的用途超出了预防GVHD的范畴。
她告诉《每日新闻》:“我们发现这些细胞的应用不仅仅局限于那一个领域。它们可以应用于任何自身免疫疾病或炎症紊乱。”
2016年,Parmar在MD安德森开发的细胞技术被授权给了Cellenkos公司,目前该公司通过资助研究协议支持她的持续研究。
从那时起,Parmar一直致力于推进靶向Treg细胞疗法的研究,旨在减轻炎症和调节免疫功能。
Parmar表示,Cellenkos目前正在对各种炎症和自身免疫疾病进行临床试验,包括ALS、骨髓衰竭、严重COVID-19和骨髓纤维化。到目前为止,结果是积极的,她指出ALS患者出现了疾病进展和功能衰退的延迟以及生活质量的改善。
她说:“我们在神经退行性疾病方面取得了一些重大进展。我们刚刚在《新英格兰医学杂志证据》上发表了了一篇关于ALS的研究论文,显示不仅疾病停止发展,而且炎症的解决也有轻微改善。这项研究的应用范围不仅限于ALS。我们希望随着资金的增加,我们能够研究帕金森病、阿尔茨海默病和多发性硬化症。”
Parmar指出,炎症是许多疾病的根本原因,包括心脏、呼吸、神经和血液疾病,它也是许多自身免疫疾病的驱动因素。
Parmar的细胞疗法通过靶向一种称为T细胞的有害白细胞——淋巴细胞,纠正其错误攻击健康细胞的行为,并重新训练人体自身的防御机制,以恢复免疫平衡。
她说:“我们有一种从内而外治愈的药物。我们相信,我们中和了在引发广泛炎症中起关键作用的坏角色,虽然它可能不是炎症的始作俑者。”
Parmar是一位三个孩子的母亲,住在西棕榈滩北端,经常往返于休斯顿(Cellenkos总部所在地),她表示她仍然致力于开发针对广泛自身免疫和炎症疾病的细胞疗法。
Cellenkos正在为在美国进行更大规模的ALS研究争取资金,并准备进入获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准所需的下一阶段临床试验。
Parmar表示,她认为棕榈滩县正在成为一个神经科学中心,这是她搬迁的重要好处之一,她希望这将带来新的研究、开发和合作机会。
她说:“我们对棕榈滩和朱庇特地区在神经科学创新方面日益增长的势头感到非常兴奋。随着该地区研发合作的新机会,这为我们扩展业务提供了一个理想环境。我们不仅看到了建立神经系统化合物制造设施的巨大潜力,还看到了建立一个直接为患者提供这些突破性治疗的专门治疗中心的可能性。”
Jodie Wagner是《西棕榈滩每日新闻》的记者,属于今日美国佛罗里达网络的一部分。您可以联系她:jwagner@pbdailynews.com
本文最初发表于《西棕榈滩每日新闻》:西棕榈滩医生兼科学家开创了突破性的ALS疗法
【全文结束】


