制药行业正处于一个关键的转折点。人工智能（AI）的作用已从改进流程转向重塑疾病治疗和护理交付。早期采用者在药物开发方面取得了显著进展，同时减少了行政工作量。现在的问题不是是否采用AI，而是如何最大化其带来的好处。
利害关系十分明确。研究表明，生成式AI有望通过简化耗时且资源密集型的研发过程，到2024年为制药和医疗产品行业带来每年高达1100亿美元的收入增长。随着行业向最大化AI潜力的方向转变，未来几年将出现五个趋势重新定义制药业。
AI和机器学习（ML）加速药物发现
在制药和生物技术领域，这些趋势将大幅缩短药物开发周期——从传统的7到10年缩短至2到3年。这意味着我们将看到个性化医疗的真正推进，因为AI和ML可以帮助我们更好地分层患者群体。此外，由于改进的预测建模和基因编辑带来的创新疗法（如细胞疗法），临床试验的失败率可能会降低。
除了显著加快药物开发过程外，这些技术还使蛋白质结构的预测更加准确，改善了临床试验设计，并帮助更有效地匹配患者。本质上，AI和ML使得识别新型药物疗法变得更加容易，甚至可以为现有治疗方法发现新的有价值用途。
许多传统生命科学公司将寻求技术合作伙伴，以加速运营和发展。与此同时，以尖端技术为核心的AI原生生物技术公司正在涌现。它们从研发管线的开始到结束都使用AI，并将研究、实验室工作和商业化外包给专业合作伙伴。
竞争环境也在趋于平衡。基于云的平台和预训练的AI模型降低了进入门槛。小型公司无需大量投资于单一高利润药物即可参与竞争。新进入者可以放弃传统的重磅药物模式，转向基于AI驱动的基因和分子数据分析的精准医学方法，开发针对特定目标的疗法。
在医疗护理交付方面，我们可以期待更多由AI驱动的精确诊断工具。这些工具将通过基因风险评估改善疾病预测和预防。我们还将看到基于分子分析的更精准治疗，以及通过整合生物学和数字数据（尤其是健康追踪设备如Fitbit和智能手表的兴起）实现更好的患者监测。整个行业正从“病时治疗”模式转向预测性和预防性医学。医疗保险公司正在采用复杂的“按绩效付费”模式，利用实时患者数据和AI预测结果。这种变化在慢性病管理中尤为明显，连续监测和早期干预已成为常态。
改变一切的研发创新
AI最终将集成到研发的所有阶段，这使得从线性开发转向并行开发成为可能。公司不必等待每个阶段完成，而是可以同时测试多个候选药物，预测问题并优化试验设计。这种由高级模拟支持的并行方法，帮助公司摆脱线性开发路径。
我们还看到了CRISPR（成簇规律间隔短回文重复序列）和先进的基因编辑技术，这些技术允许更精确的基因修饰，并减少脱靶效应，这对于治疗遗传性疾病是一个重大突破。碱基编辑和先导编辑等技术正在扩展这一领域的可能性。
单细胞测序和空间生物学也提供了对细胞机制和复杂组织内细胞类型多样性的深入了解。这有助于更好地理解发育和疾病进展，对于推进精准医学至关重要。
远程监控设备和其他真实世界的数据收集方法正在颠覆临床试验。AI系统现在使用多样化数据来匹配患者与试验，并跟踪他们的进展。这种强大的组合使得去中心化试验成为可能，使人们更容易在家参与。因此，临床研究可以招募更多样化的参与者，成本更低，速度更快。
我们还看到了“数字孪生”概念的出现，用于在临床环境中测试药物反应。这一概念不仅会增强药物开发，还会简化制造过程，使其从临床试验到全面生产更容易扩展。研究人员可以在虚拟复制品上测试疗法，而无需承担对实际患者进行试验的风险或成本。这项创新加快了药物开发，并简化了从试验到生产的过渡。
AI时代的监管演变
提交和批准过程预计将显著加快，监管环境正在演变以适应药物开发中的技术进步。提交和批准程序正在变得更为简化，有可能进行在线审查。卫生当局可能在开发早期开始审查文件，这可能导致更快的批准途径。
尽管医疗设备和软件作为医疗器械（SaMD）中的AI仍面临监管障碍，但监管机构正在努力理解和解决相关风险，这可能会为AI在临床中的更广泛应用铺平道路。
科学劳动力的演变
药物开发的变化正在创造对新型科学家的需求。这些人必须将深厚的生物学理解与计算技能相结合。药物发现团队需要计算生物学家来解释基因序列和神经网络。药物化学家现在与AI合作设计新化合物。临床研究人员使用高级分析来优化试验设计。
预计对结合生物学专业知识和数据科学技能的混合角色需求将增加。
在AI能力上的战略投资
投资模式正在发生变化，越来越关注平台技术和数据资产的早期投资。这种转变促进了新类型的合作伙伴关系和许可交易，在尽职调查过程中计算能力变得至关重要。
大多数制药公司仍处于AI旅程的早期阶段。许多公司已经使用基本的AI工具进行高级搜索和报告创建任务。下一步是在稳健的企业级平台上使用AI来应对更大项目中的复杂流程。
向更小、更专业的AI模型的转变正在出现。这些模型经过特定的制药和医疗数据集训练，通常在专门任务上表现优于大型通用模型，并且使用较少的计算资源。这种专业化预示着未来众多AI代理协同解决问题的局面。
下一个前沿领域在于以精确的方式协调这些AI交互。连接专业AI代理的工作流的AI网络有望大幅提升生产力。这些系统将简化关键流程，并增强与专家的合作。这对临床试验、法规遵从性和制造优化非常重要。
展望未来
生物学与计算的融合使不可能成为可能：我们可以将开发时间从十年缩短到两三年。通用药物治疗的时代即将结束，取而代之的是针对每位患者独特基因的治疗。
但这场革命将产生明显的赢家和输家。那些不仅使用新工具，而且拥抱全新愿景来寻找、开发和提供治疗方案的公司，将成为未来的领导者，为最需要的人群提供治疗。
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