伊拉克男孩在迪拜Al Jalila医院开启改变生命的杜氏肌营养不良症治疗Iraqi boy begins life-changing Duchenne treatment at Al J...

环球医讯 / 创新药物来源:www.gulftoday.ae阿联酋 - 英语2026-08-24 16:17:49 - 阅读时长2分钟 - 756字
伊拉克男孩尤塞夫·海德尔在迪拜Al Jalila儿童医院开始了改变生命的杜氏肌营养不良症治疗,这种因肌营养不良蛋白缺乏导致的罕见神经肌肉疾病会逐渐破坏肌肉功能,患者平均预期寿命仅约30年;《海湾新闻》此前报道后成功筹集1060万迪拉姆治疗资金,目前该男孩已接受全面医学评估,将基于检测结果制定专属治疗方案,新型基因疗法ELEVIDYS通过单次静脉注射递送功能性肌营养不良蛋白基因,有望显著增强肌肉功能、延缓疾病进展并大幅改善患者生活质量,为全球每3500至5000名男婴中就有一例的这一致命疾病带来新希望。
杜氏肌营养不良症ELEVIDYS基因治疗肌营养不良蛋白神经肌肉疾病肌肉功能恶化医学评估综合治疗计划
伊拉克男孩在迪拜Al Jalila医院开启改变生命的杜氏肌营养不良症治疗

从迪拜Al Jalila儿童医院内部,尤塞夫·海德尔在其母亲坚定不移的爱心和父亲紧握希望的手的陪伴下,开始了杜氏肌营养不良症治疗之旅的第一步。

《海湾新闻》(Al Khaleej)特意前来探望并检查这名儿童的情况,完成它与这名男孩开始的旅程。此前,慈善捐助者对该报发布的报道做出回应,与Dar Al Ber Society合作为他的治疗筹集了1060万迪拉姆。

从清晨开始,场景就讲述了一个坚定不移支持的故事;这不仅仅是一次穿过医院走廊的旅程,而是一条充满希望和人道主义的道路,在这条道路上,父母的陪伴减轻了孩子的困难,在他面对这种残酷疾病时给予他安慰。

这种疾病是一种神经肌肉疾病,由于负责维持肌细胞完整性的肌营养不良蛋白缺乏,导致肌肉功能逐渐恶化。

没有这种蛋白质,肌纤维开始逐渐分解,导致日益严重的虚弱,可能引发影响心脏和呼吸系统的重要并发症。

针对这种疾病,一种名为ELEVIDYS的新疗法脱颖而出。这是一种基于基因治疗技术的单次静脉注射,将功能性肌营养不良蛋白基因递送到患者细胞中,指导身体产生这种重要蛋白质,从而增强肌肉,减缓疾病进展并改善患者的生活质量。

研究表明,这种疾病主要影响男性,在女性中极为罕见,全球估计每3,500至5,000名男性出生中有一例。随着病情进展,患者逐渐丧失行走能力,上肢、肺部和心脏功能受到影响。平均预期寿命约为30年。

迪拜卫生局妇女和儿童校区执行董事穆罕默德·阿尔·阿瓦迪(Mohammed Al Awadhi)博士表示,Al Jalila儿童医院于周一接收了伊拉克男孩尤塞夫·海德尔,补充说他目前正在接受包括一系列专门测试在内的全面医学评估。

根据这些测试的结果,将为他的病情制定专门的综合治疗计划,这将有助于取得尽可能好的结果并改善他的生活质量。

【全文结束】