[2026年4月27日，瑞士普拉特伦] — 桑塔拉制药(SIX: SANN)今日宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已通过积极意见，建议扩展AGAMREE®(vamorolone)的上市许可，将其用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
AGAMREE目前在欧盟已获批用于治疗4岁及以上DMD患者。如果获得欧盟委员会确认，CHMP的意见将把授权年龄范围扩展至2岁及以上儿童，这一人群早期进行抗炎干预可能带来长期益处，而传统皮质类固醇的耐受性负担仍然是一个关键关注点。
桑塔拉首席执行官达里奥·埃克伦德(Dario Eklund)表示："这一积极的CHMP意见标志着我们朝着让每位可能受益的DMD患者都能获得AGAMREE的目标迈出了重要一步。对于家庭和临床医生而言，在非常年幼的儿童中决定何时开始治疗可能特别具有挑战性，因为可用的治疗选择有限。"
桑塔拉首席医疗官沙比尔·哈沙姆(Shabir Hasham)医学博士表示："在DMD早期开始抗炎治疗有可能重塑疾病的长期轨迹。CHMP的积极意见反映了AGAMREE临床和安全数据的强度，并认识到在幼儿中需要耐受性更好的治疗选择。我们致力于为临床医生和家庭提供针对这一脆弱人群的治疗选择。"
关于AGAMREE®(vamorolone)
AGAMREE是一种已获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的解离性皮质类固醇。它选择性地与糖皮质激素受体结合，并通过抑制NF-κB介导的基因转录触发抗炎活性，同时减少其他基因的转录激活。AGAMREE不是11-ß-羟基类固醇脱氢酶(11ß-HSD)酶的底物，这些酶参与组织中糖皮质激素活性的局部放大，并与皮质类固醇相关毒性有关。这种药理学特征是将其归类为解离性皮质类固醇的基础，旨在保持抗炎疗效的同时减少与长期使用传统皮质类固醇治疗相关的全身效应。
在关键的2b期VISION-DMD研究中，AGAMREE达到了其主要终点，在24周时显示出相比安慰剂在站立时间(TTSTAND)速度方面的统计学显著改善(p = 0.002)。最常报告的不良反应包括库欣样特征、呕吐、体重增加、食欲增加和易激惹；大多数严重程度为轻度至中度。
长达八年的AGAMREE长期治疗数据于2026年3月在肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学会议上公布。在倾向性匹配分析中，AGAMREE显示出与标准护理皮质类固醇相当的持久疗效和差异化的安全性：与地夫可特治疗队列相比，椎体骨折发生率较低(8.1%对41.9%；p = 0.0082)；维持正常生长轨迹，平均身高比传统皮质类固醇高12.17厘米(p < 0.0001)；与地夫可特相比，白内障发生率较低(p = 0.015)，且未观察到青光眼病例。
*该药品需接受额外监测。这将有助于快速识别新的安全信息。医护人员被要求报告任何疑似不良反应。
参考文献
- AGAMREE (vamorolone)产品特性概要。欧洲药品管理局；2023年12月14日批准。
- Heier CR, Damsker JM, Yu Q, et al. VBP15, a novel anti-inflammatory and membrane-stabilizer, improves muscular dystrophy without side effects. Life Sci Alliance. 2019;2(1):e201800186.
- Reeves EKM, Hoffman EP, Nagaraju K, et al. VBP15: preclinical characterization of a novel anti-inflammatory delta 9,11 steroid. Bioorg Med Chem. 2013;21(8):2241–2249.
- Dang UJ, Damsker JM, Guglieri M, et al. Efficacy and safety of vamorolone over 48 weeks in boys with Duchenne muscular dystrophy (VISION-DMD). Neurology. 2024;102(5):e208112.
- Guglieri M, et al. Long-term impact of vamorolone on bone health compared to standard of care glucocorticoids in boys with Duchenne muscular dystrophy. Poster 62S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026.
- McDonald CM, et al. Comparative analysis of long-term effectiveness of vamorolone versus standard of care glucocorticoid treatment in boys with Duchenne muscular dystrophy. Poster 23S, MDA Clinical & Scientific Conference 2026.
关于桑塔拉
桑塔拉制药(SIX: SANN)是一家瑞士专业制药公司，专注于开发和商业化针对罕见神经肌肉疾病的创新药物，这些疾病存在高度未满足的医疗需求。公司从ReveraGen获得了AGAMREE®(vamorolone)在全球所有适应症的独家许可，这是一种具有新型作用机制的解离性类固醇，已在DMD患者的关键研究中作为标准皮质类固醇的替代方案进行了研究。AGAMREE用于治疗DMD已获得美国食品药品监督管理局(FDA)、欧盟委员会(EC)、英国药品和保健品管理局(MHRA)、瑞士Swissmedic、中国国家药品监督管理局(NMPA)、香港卫生署(DOH)以及加拿大卫生部的批准。桑塔拉已将AGAMREE的权利授权给以下公司：北美地区授权给Catalyst Pharmaceuticals；中国和东南亚部分国家授权给Sperogenix Therapeutics；日本、韩国、澳大利亚和新西兰授权给Nxera Pharma。
AGAMREE®是桑塔拉制药的商标。
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