心力衰竭是一种严重且普遍的疾病,影响着全球数百万人。当心脏无法有效泵血时,会导致疲劳、呼吸急促和水肿等症状。尽管治疗有所进展,但心力衰竭仍然是一个重大的健康挑战,具有较高的并发症和死亡率。
心力衰竭主要分为两种类型:
- 射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)——心脏正常泵血,但难以充满足够的血液。
- 射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)——心脏泵血能力减弱。
虽然新药改善了HFrEF的治疗,但许多对HFrEF有效的药物对HFpEF患者并无益处。这使得针对两种亚型的靶向治疗成为迫切需求。
一项发表于《自然心血管研究》的突破性研究可能改变这一现状。研究人员利用基因分析和多组学技术,确定了58个新的心力衰竭药物靶点。他们的发现可能为针对不同类型心力衰竭设计的新疗法铺平道路。
研究团队分析了来自美国退伍军人事务部大规模研究项目“百万退伍军人计划”(MVP)中55,378名心力衰竭患者的基因数据。他们使用先进方法检查了超过15,000个基因,寻找可能直接参与心力衰竭的基因。
为了验证其发现,他们:
- 在一个多族裔遗传数据库中验证了这些基因,该数据库包括175,000人,涉及非裔美国人、西班牙裔和欧洲人。
- 使用另一种蛋白质组学平台(一种研究体内蛋白质的方法)进行了交叉验证。
关键发现:
- 70个基因与HFrEF相关,而10个基因与HFpEF相关。
- 两种亚型之间没有任何基因重叠,强调了各自需要独立治疗。
- 许多已识别的基因具有开发新药的潜力。
- 某些基因还可以用于药物再利用,即现有药物可以适应心力衰竭治疗。
这项研究为心力衰竭患者带来了新的希望,通过识别特定的基因靶点,可能会带来更好的治疗方法。此前,大多数心力衰竭研究集中在HFrEF上,而HFpEF患者的有效选择较少。通过确定每种类型的独特基因,这项研究为精准医疗打开了大门,即根据患者的具体情况量身定制治疗方案。
接下来,研究人员计划:
- 进一步实验以了解这些基因如何导致心力衰竭。
- 基于这些发现测试潜在的新药。
- 探索现有药物是否可以针对这些新发现的基因进行调整。
这项研究是理解心力衰竭遗传原因的重大进展。如果成功,它可能导致突破性的治疗方法,提高数百万患者的生存率和生活质量。随着靶向疗法的前景,心力衰竭治疗的未来比以往任何时候都更加光明。
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