研究显示，新西兰运动神经元疾病患者对唯一获得公共资金支持的治疗药物使用率偏低。
运动神经元疾病（MND）是一种致命性神经退行性疾病，病情迅速恶化，剥夺患者行动、说话乃至最终呼吸的能力。
针对该疾病最常见变体——肌萎缩侧索硬化症（ALS），唯一获得新西兰药品与医疗器械安全管理局（Medsafe）资助的治疗药物是利鲁唑片剂。
本周五发表于《新西兰医学杂志》的研究论文指出，仅48%的ALS研究参与者使用利鲁唑，这一比例显著低于海外水平：四家欧洲ALS诊疗中心的使用率达83%，而澳大利亚运动神经元疾病调查显示使用率为76%。
该研究由新西兰运动神经元疾病协会（MND NZ）研究顾问娜塔莉·高德博士及神经科医生詹姆斯·克利兰博士、莎拉·布坎南博士共同领导。
未服用利鲁唑的参与者表示，原因包括担忧药物疗效或副作用、未获医生处方或推荐，以及从未听说过该药物。研究人员指出，存在吞咽困难（延髓起病型）的患者被开具利鲁唑处方的可能性更低，这凸显新西兰亟需引进液态剂型。
作为本研究的首席调查员及运动神经元疾病患者，高德博士表示：“与国际数据相比，新西兰利鲁唑使用率之低令人忧虑。我认为所有ALS患者都必须能获取液态利鲁唑，并充分了解其延长生存期的特性，这是提升新西兰用药率的关键。”
高德博士补充说明，最新研究证实利鲁唑平均可延长生存期7至11个月，“对于这种快速进展的绝症患者及其家人（毛利语：whānau）而言意义重大。早期利鲁唑试验仅显示相比安慰剂延长中位生存期2至3个月。”
该疾病确诊后的平均预期寿命为2至3年，50%的患者在症状出现后30个月内死亡。目前新西兰每周约有两人被确诊为运动神经元疾病。
论文合著者克利兰博士表示：“很高兴看到本研究得以发表，这将惠及新西兰的MND患者。研究彰显了患者、家人与医疗及科研团队协作的力量，证明新西兰能在推进MND研究中发挥重要作用，我们期待持续合作以减轻该疾病对新西兰民众的沉重负担。同时，这也揭示了科学认知的演进性，临床实践需随证据更新而动态调整。”
高德博士与MND NZ首席执行官马克·莱格特已致函新西兰药品资助机构（Pharmac）及Medsafe，敦促政府紧急引进并资助液态利鲁唑。本周五发表的这项研究成果亦于去年11月在神经病学协会会议上进行宣讲，旨在提升神经科医生对用药现状的认知。
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