在过去两年中，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种新型阿尔茨海默病疗法，这些疗法基于临床试验数据显示可以减缓疾病进展。然而，虽然lecanemab和donanemab这两种清除脑内淀粉样蛋白的抗体疗法得到了一些阿尔茨海默病研究人员的热烈欢迎，但患者的反应却较为冷淡。据治疗阿尔茨海默病患者的医生反映，许多患者难以理解临床试验结果中“认知能力下降率百分比减少”对他们自身生活的影响。
华盛顿大学圣路易斯分校医学院的研究人员设计了一种方法，以通俗易懂的语言向患者及其家属解释新型阿尔茨海默病药物的效果。通过结合疾病自然史数据和临床试验中测量的药物效果，研究人员计算出接受治疗的阿尔茨海默病患者能额外获得多少个月的独立生活时间。这一效果取决于药物种类及患者开始治疗时的症状严重程度。例如，一个典型症状非常轻微的患者在接受lecanemab治疗后，可以预期额外独立生活10个月；而接受donanemab治疗则为8个月。
这项研究发表于2月13日的《阿尔茨海默病与痴呆症：转化研究与临床干预》，提供了关键信息，帮助患者和护理人员权衡治疗的益处、成本和风险。
“我们试图提供有意义的信息，帮助人们做出关于自己护理的决策。”该研究的资深作者、华盛顿大学医学院精神病学教授Sarah Hartz博士表示，“人们想知道的是他们能独立生活多长时间，而不是抽象的认知能力下降百分比变化。”
阿尔茨海默病患者及其家属面临着一个艰难的问题：是否要进行一种不会让他们变好，甚至不能阻止病情恶化的治疗。最好的情况下，lecanemab或donanemab只能减缓阿尔茨海默病不可避免的认知能力下降。此外，治疗费用高昂，需要每两周或每月输液一次，并伴有如脑出血和脑肿胀等风险，尽管这些风险通常较轻且会自行消失，但在极少数情况下可能是致命的。
尽管这些益处有限，但对患者及其家属来说仍然具有价值。
“我的患者想知道，‘我能开车多久？我能自理个人卫生多久？这种治疗能给我争取多少时间？’”共同作者、神经病学副教授Suzanne Schindler博士说，“是否使用这些药物对特定患者是否有帮助是一个复杂的问题，不仅涉及医疗因素，还与患者优先事项、偏好和风险承受能力有关。”
在从独立到依赖的过程中有两个关键转折点。第一个是当一个人因无法管理日常生活任务（如准备饭菜、驾驶、支付账单和记住约会）而无法再独立生活时。第二个转折点是当一个人无法照顾自己的身体，需要他人帮助洗澡、穿衣和上厕所时。
为了计算治疗效果，Hartz及其同事首先估计了未经治疗的人失去这两种独立能力的时间。他们分析了282名参与华盛顿大学医学院查尔斯·F·和乔安妮·奈特阿尔茨海默病研究中心研究项目的人员的数据。所有参与者均符合使用这两种新药的条件，但此前未接受过治疗。研究人员还计算了未治疗时症状的进展情况。
结合这些关于独立性和进展的数据，以及两种药物的报告效果，研究人员计算了处于不同疾病阶段的人在未治疗和接受治疗的情况下，预期能独立生活或自我护理的时间。
一个症状非常轻微的典型患者在未治疗的情况下可以预期再独立生活29个月，接受lecanemab治疗则为39个月，接受donanemab治疗则为37个月。大多数症状轻微（而非非常轻微）的患者在基线时已经无法独立生活，因此对于他们来说，更相关的是他们还能自理多长时间。研究人员计算出，在这个疾病阶段的典型患者如果接受lecanemab治疗，可以预期再自理26个月；如果接受donanemab治疗，则为19个月。
这种理解药物效果的方法可以帮助患者及其家属做出关于护理的决策，作者表示。
“本文的目的不是提倡或反对这些药物。”Hartz说，“本文的目的是将这些药物的影响置于上下文中，以帮助人们做出对自己和家人最有利的决策。”
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