美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了两种新的预防性治疗方法，用于那些对凝血因子产生抗体的血友病患者。
一项关于费用和医疗资源利用的分析发现，伴有抑制物的血友病A或B患者（HAwI和HBwI）产生了巨大的费用，其中药费和医疗费用是最主要的成本因素。这项研究结果在休斯顿举行的美国管理式医疗药学学会（AMCP）年会上进行了展示。
该研究使用了Komodo Health Claims数据库，涵盖了从2016年1月1日至2023年12月31日的数据。在分析过程中，大多数患者至少经历过一次出血事件。此外，HAwI患者的总费用是HBwI患者的两倍。在两个组中，医疗资源利用率都很高，近三分之二的患者需要急诊就诊，四分之一到三分之一的患者需要住院治疗。
“伴有抑制物的血友病患者承受着巨大的经济负担，”来自诺和诺德的研究作者在他们的海报中写道。“迫切需要改进的预防性选择和有针对性的干预措施，以优化患者护理并减轻费用。”
血友病是一种X染色体连锁的先天性出血性疾病，会导致关节损伤。由于是X连锁疾病，男性患病率远高于女性。血友病A比血友病B更常见。血友病的治疗主要是用缺失的凝血因子VIII和IX进行替代疗法；然而，在一些患者中，会生成抑制这些凝血因子的抗体，从而限制了替代疗法的效果。这些抗体被称为抑制物。在研究时，作者指出，对于HBwI患者没有额外的预防性治疗方法，而只有针对HAwI患者的一种获批治疗方法。
然而，自研究进行以来，已有两种新药获得批准。2024年12月，FDA批准了诺和诺德的Alhemo（concizumab），用于预防或减少伴有抑制物的血友病A和B患者的频繁出血事件。2025年3月，FDA批准了赛诺菲的Qfitlia（fitusiran），用于预防或减少成人及12岁及以上儿童患者的出血频率，无论其是否伴有因子VIII或IX抑制物。
研究细节
在AMCP会议上展示的研究中，研究人员旨在通过84名HAwI患者和16名HBwI患者的索赔数据，全面评估美国伴有抑制物的血友病的经济影响。HAwI患者的中位年龄为23.0岁，HBwI患者的中位年龄为21.8岁。大多数入组患者为男性，其中33%的HAwI患者和50%的HBwI患者报告有关节相关问题。患者分布在美国各地。
至少有69%的HAwI患者和75%的HBwI患者经历过一次出血事件。在HAwI组中，49%的患者正在接受预防性治疗。在接受预防性治疗的41名患者中，49%的患者经历了至少一次出血。HAwI组的年出血率（ABR）为1.3，HBwI组为1.8。对于接受预防性治疗且经历了一次或多次出血的HAwI患者，ABR为1.6。
对于HAwI组，需要住院治疗的26%的患者每年平均住院天数为六天。所有HAwI患者在研究期间都需要门诊就诊，61%的患者需要急诊就诊。
对于HBwI组，需要住院治疗的38%的患者每年平均住院天数为13天。在这个组中，94%的患者也在门诊接受了治疗，63%的患者需要急诊就诊。
HAwI患者的平均全因费用为359,304美元，平均药费为206,479美元。对于这些患者，药费占总费用的57%。对于HBwI患者，平均全因费用为156,789美元，医疗费用为152,784美元，占总费用的97%。
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