DelveInsight发布的《2025年胃肠道间质瘤研发管线洞察》报告提供了关于胃肠道间质瘤研发管线中25家以上公司和28种以上候选药物的全面分析。该报告涵盖了处于临床和非临床阶段的药物，并按照产品类型、研发阶段、给药途径以及分子类型对这些疗法进行了评估。此外，报告还特别关注了已停止开发的管线产品。
胃肠道间质瘤研发管线关键发现
- 2025年6月，默克公司（Merck Sharp & Dohme LLC） 宣布开展一项研究，以评估贝鲁替凡（Belzutifan）单药治疗在晚期嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）、冯·希佩尔-林道（VHL）病相关肿瘤、野生型胃肠道间质瘤（wt GIST）或与缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）相关的遗传变异导致的晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。该研究的主要目标是通过盲态独立中心审查（BICR），根据《实体瘤疗效评价标准1.1版》（RECIST 1.1）评估贝鲁替凡的客观缓解率（ORR）。
- 2025年6月，诺华制药（Novartis Pharmaceuticals） 开展了一项为期6个月的招募阶段研究，计划纳入40名受试者，随后进入6个月的治疗阶段，每月随访一次。从治疗中受益的患者可以继续进入后续随访阶段。
- 2025年6月，Deciphera Pharmaceuticals LLC 启动了一项I/II期主方案研究，旨在评估DCC-3009在胃肠道间质瘤治疗中的安全性、耐受性和有效性。该研究采用模块化方法，每个模块根据治疗方式定义，包括单独使用DCC-3009或与其他抗癌疗法联合使用。每个模块分为两个部分：第一部分（剂量递增）和第二部分（剂量扩展）。参与者将接受28天为一个周期的治疗，预计持续时间最长可达2年。
- 根据DelveInsight的分析，胃肠道间质瘤研发领域表现强劲，有25家以上的活跃公司正致力于开发28种以上的治疗药物。
- 领先的胃肠道间质瘤公司包括江苏恒瑞医药（Jiangsu Hengrui Medicine）、第一三共公司（Daiichi Sankyo Company）、Cogent Biosciences、Advenchen Laboratories、正大天晴药业集团（Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group）、AB Science、Immunicum AB、诺华（Novartis）、百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）、韩美制药有限公司（Hanmi Pharmaceutical Company Limited）、葛兰素史克（GlaxoSmithKline）、亚盛医药（Ascentage Pharma）、武田制药（Takeda）、Array BioPharma、Plexxikon、Arog Pharmaceuticals、Xencor, Inc.、DNAtrix, Inc.、Onyx Pharmaceuticals、Exelixis、Allarity Therapeutics、Theseus Pharmaceuticals、IDRx, Inc. 等。
- 值得关注的胃肠道间质瘤疗法包括贝鲁替凡（Belzutifan）、舒尼替尼（Sunitinib）、CGT9486、DCC-3116、瑞普替尼（Ripretinib）、UCB4594等。
胃肠道间质瘤新兴药物
- 法米替尼（Famitinib）：江苏恒瑞医药（Jiangsu Hengrui Medicine）
法米替尼是一种口服活性小分子酪氨酸激酶抑制剂，作用于多个靶点，包括血管内皮生长因子受体2/3（VEGFR 2/3）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）和干细胞因子受体（c-kit）。江苏恒瑞医药正在开发法米替尼用于治疗多种晚期实体瘤，目前该药物正处于III期临床试验阶段，用于治疗胃肠道间质瘤（GIST）。
- 尼洛替尼（Nilotinib）：诺华（Novartis）
Tasigna（尼洛替尼盐酸盐一水合物）是一种口服信号转导抑制剂，针对Bcr-Abl激酶、c-kit和血小板衍生生长因子（PDGF），这些因子在细胞增殖、细胞迁移和血管生成中起重要作用。Tasigna专门用于治疗慢性期和加速期费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML）成年患者，特别是对先前包括伊马替尼在内的治疗产生耐药性或不耐受的患者。该药物目前正在II期临床试验中评估其治疗胃肠道间质瘤的潜力。
- THE-630：Theseus Pharmaceuticals
THE-630是一种广谱变异体受体酪氨酸激酶KIT抑制剂，专为那些因积累突变而导致现有疗法无效的晚期胃肠道间质瘤患者设计。在胃肠道间质瘤中，这些突变最常发生在KIT蛋白上，患者可能同时携带多个KIT突变，导致复杂的疾病异质性。在临床前研究中，THE-630显示出对胃肠道间质瘤中所有主要类型的KIT激活和耐药突变具有强效的体外和体内活性。此外，THE-630在可耐受剂量下达到了预测的泛变异KIT抑制血液浓度，并与显著的抗肿瘤活性相关。Theseus Pharmaceuticals目前正在开展I/II期研究，以评估THE-630在晚期胃肠道间质瘤患者中的效果。
- DS-6157：第一三共公司（Daiichi Sankyo Company）
DS-6157是一种潜在的首创新药，作为第一三共公司肿瘤研发管线中第五个进入临床开发阶段的DXd抗体药物偶联物（ADC）。ADC通过连接子将单克隆抗体与细胞毒性化疗药物（“有效载荷”）结合，从而将化疗药物精准递送到表达特定靶标的癌细胞上。DS-6157基于第一三共公司的专有DXd ADC技术开发，由一种人源化的抗GPR20单克隆抗体组成，该抗体通过四肽连接子与新型拓扑异构酶I抑制剂有效载荷相连。该药物目前正处于I期临床试验阶段，用于治疗胃肠道间质瘤。
胃肠道间质瘤研发管线报告的核心内容
- 报告详细介绍了正在开发胃肠道间质瘤治疗药物的公司及其开发的所有疗法。
- 按早期、中期和晚期对不同治疗候选药物进行分类。
- 各公司参与靶向治疗开发，涉及活跃项目和非活跃（暂停或终止）项目。
- 根据开发阶段、给药途径、靶受体、单药或联合疗法、不同作用机制及分子类型对药物进行分类。
- 对合作（公司间合作和学术界与公司间合作）、许可协议及融资细节进行详细分析，以推动胃肠道间质瘤市场的未来发展。
胃肠道间质瘤治疗药物按给药途径分类
- 口服
- 注射
- 静脉注射
- 皮下注射
- 局部用药
胃肠道间质瘤产品按分子类型分类
- 单克隆抗体
- 肽类
- 聚合物
- 小分子
- 基因疗法
胃肠道间质瘤研发管线报告覆盖范围
- 覆盖范围：全球
- 胃肠道间质瘤公司：江苏恒瑞医药、第一三共公司、Cogent Biosciences、Advenchen Laboratories、正大天晴药业集团、AB Science、Immunicum AB、诺华、百时美施贵宝、韩美制药有限公司、葛兰素史克、亚盛医药、武田制药、Array BioPharma、Plexxikon、Arog Pharmaceuticals、Xencor, Inc.、DNAtrix, Inc.、Onyx Pharmaceuticals、Exelixis、Allarity Therapeutics、Theseus Pharmaceuticals、IDRx, Inc. 等。
- 胃肠道间质瘤疗法：贝鲁替凡、舒尼替尼、CGT9486、DCC-3116、瑞普替尼、UCB4594 等。
- 按产品类型评估：单药、联合疗法、单药/联合疗法
- 按临床阶段评估：发现阶段、临床前阶段、I期、II期、III期
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