以色列理工学院（Technion-Israel Institute of Technology）位于海法的材料科学与工程系的研究人员发现了一项证据，可能为癌症和神经性疾病提供新的基因治疗方法。这项研究由博士生贝塔·埃利德（Berta Eliad）、硕士生诺亚·施耐德（Noa Schneider）及其导师阿耶莱特·拉姆副教授（Associate Professor Ayelet Lamm）领导，并发表在同行评审期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）上。该研究还与印第安纳大学的希瑟·亨德利教授（Professor Heather Hundley）的研究团队合作进行。
简化基因修复
研究人员解释说，DNA可以比作构建和操作身体的详细手册。RNA则可以比作这本手册中的一页，充当告诉细胞如何制造特定蛋白质的“食谱”。然而，有时这些“食谱”需要更新或修正，这时RNA编辑就派上了用场：它允许身体在不改变原始手册的情况下调整“食谱”。
一种关键的RNA编辑类型称为A-to-I编辑，由一种名为ADAR的酶控制。这种酶将RNA“食谱”中的一个分子（腺苷）替换为另一个分子（肌苷），从而改变细胞读取“食谱”的方式。当这一过程出现问题时，可能会导致癌症、神经退行性疾病和免疫系统疾病等病症。
细胞内部的深入观察
为了了解RNA编辑的工作原理，研究人员研究了一种常用于生物研究的小型透明蠕虫——秀丽隐杆线虫（C. elegans）。他们发现RNA编辑发生在细胞分裂过程中，表明它在准备新的遗传“食谱”方面发挥作用。此外，他们还发现ADAR酶在某些细胞中活跃，如胚胎、卵细胞和神经细胞，但在精子细胞或其他组织中不活跃。这表明编辑过程是有选择性的，并针对身体的特定需求。研究团队还鉴定了一种帮助引导酶的蛋白质，并了解了ADAR偏好的RNA部分。
新疗法的希望
研究人员解释说：“我们的发现展示了RNA编辑发生的位置以及哪些因素调节它，使我们能够理解如何利用RNA编辑修复受损基因。这项研究为遗传医学提供了新的突破性见解，可能导致开发治疗严重疾病的创新方法。”
该研究得到了以色列科学基金会（ISF）、美以双边科学基金会（BSF）和美国国立卫生研究院（NIH）的资助。
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