Superluminal Medicines宣布，其主要肥胖治疗项目——一种口服、选择性、偏向性黑皮质素-4（MC4R）激动剂——正在进入临床试验前研究（IND-enabling studies）。据该公司介绍，该化合物针对罕见遗传性肥胖和下丘脑性肥胖，未来可能与GLP-1药物联合使用，作为普通肥胖的联合或维持治疗。
Superluminal™的MC4R激动剂为何在肥胖治疗中具有突破潜力？
“推进我们的首个项目进入IND临床前研究是一个重要里程碑，突显了我们药物发现平台的力量和速度，该平台旨在快速发现针对广泛难治疾病靶点的小分子药物。”Superluminal Medicines首席执行官Cony D'Cruz在新闻稿中表示。“我们在内分泌学会会议上展示的最新数据令人鼓舞，表明这类治疗方式有望为患者带来实质性进展。”
精准靶向MC4R路径
据Superluminal介绍，MC4R受体通路是一个经过验证的靶点，参与能量平衡和食欲调节，尤其在如Bardet-Biedl综合征和下丘脑性肥胖等遗传性疾病中表现显著。该公司表示，其主要候选药物被设计为以高度精准的方式激活MC4R生物学机制，仅触发所需的信号通路，以最大限度减少副作用并扩大治疗范围。临床前数据显示该药物对MC1R具有高度选择性，并展现出良好的安全性特征。当与基于肠促胰岛素的疗法联合使用时，该化合物还显示出剂量依赖性的体重减轻协同增强效应。
初期适应症与未来潜力
“我们的MC4R激动剂旨在实现同类最佳疗效，同时克服该类药物所面临的一些挑战，如皮肤变黑、高剂量下心血管副作用以及给药便利性问题。”D'Cruz在新闻稿中继续说道。“我们最初将在罕见遗传性肥胖和下丘脑性肥胖中评估该疗法。我们还相信，该药物在普通肥胖的联合治疗和维持治疗中也具有巨大潜力，尽管近期已有突破，但这一领域仍存在高度未满足的医疗需求。我们期待在明年下半年启动临床研究，并预计这将是众多令人兴奋的候选药物中首个进入临床阶段的。”
理解下丘脑性肥胖及其患者群体
据克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）介绍，下丘脑性肥胖最常见于5至14岁之间确诊，大多数病例由肿瘤引起，但可在任何年龄发生。据国家罕见疾病组织（NORD）统计，颅咽管瘤患者占所有下丘脑性肥胖病例的大约62%。其年发病率估计为每百万人中有0.5至2.5例。此外，颅咽管瘤的成釉细胞型最常出现在5至15岁之间以及45至60岁之间，而乳头型则几乎仅见于成年人。
展望临床开发前景
“MC4R是肥胖治疗中最令人兴奋的靶点之一，其作用机制可与现有的GLP-1激动剂等疗法形成互补。”Superluminal Medicines药物发现高级副总裁兼负责人Ajay Yekkirala在新闻稿中表示。“我们的化合物从设计之初就注重选择性和偏向性信号传导，我们相信这将转化为更优的治疗指数，有望支持单药治疗和联合策略，包括与肠促胰岛素类药物的联合。我们非常兴奋地推进该分子进入临床，并致力于为有需要的患者带来可能改变生活的全新疗法。”
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