Skyhawk Therapeutics公司宣布，澳大利亚药品管理局（TGA）已认定SKY-0515（一种口服小分子疗法，用于治疗亨廷顿病）符合TGA临时审批途径的审批标准。Skyhawk已于今日向TGA提交临时审批申请。目前超过115名患者正在接受SKY-0515治疗。
波士顿，2026年3月2日 —— Skyhawk Therapeutics, Inc.，一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型小分子疗法以调节关键RNA靶点，用于治疗一系列难治性神经系统疾病。公司宣布，负责评估治疗产品安全性、质量和有效性的澳大利亚药品管理局（TGA）已认定其口服小分子疗法SKY-0515用于治疗亨廷顿病符合TGA临时审批途径的审批标准。Skyhawk于今日向TGA提交临时审批申请。
“我们感谢TGA认定SKY-0515用于治疗亨廷顿病符合潜在临时审批标准，”Skyhawk首席执行官Bill Haney表示，“这是在澳大利亚及全球范围内加速审批的重要第一步，为急需这种毁灭性疾病治疗方案的亨廷顿病患者提供了获得疾病修饰疗法的可能性。”
SKY-0515治疗可剂量依赖性地降低mHTT和PMS1，这是亨廷顿病病理的主要因素。SKY-0515在中枢神经系统中显示出极佳的效果，且总体安全性和耐受性良好。
在1C期研究中接受SKY-0515治疗的患者，其统一亨廷顿病评定量表综合评分（cUHDRS）较基线显示出平均改善。在汇总分析中，9个月时改善值为+0.64分，而基于倾向评分加权（使用Enroll-HD和TRACK-HD数据）的有症状患者预期cUHDRS恶化值为-0.73分。
亨廷顿病是一种罕见的、遗传性的、最终致命的神经退行性疾病，全球影响数十万人，包括美国超过4万名有症状患者以及澳大利亚超过2000名患者。目前尚无获批的疾病修饰疗法能够延缓或阻止疾病进展。
SKY-0515是一种小分子RNA剪接修饰剂，基于Skyhawk的新型RNA剪接平台SKYSTAR®开发。SKY-0515是Skyhawk首个进入临床研究的药物。Skyhawk还在开发其他新型药物，用于治疗尚无获批疾病修饰疗法的神经系统疾病。
关于SKY-0515的1期临床研究：SKY-0515的1期临床研究是一项首次人体试验，旨在评估SKY-0515在健康志愿者和亨廷顿病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。研究分为三部分：A部分和B部分在健康受试者中研究，C部分是一项双盲、安慰剂对照的平行研究，在亨廷顿病患者（HD-ISS 1、2或轻度3期）中比较两种剂量水平的SKY-0515和安慰剂，为期84天，随后是12个月的活性治疗延长期，所有受试者将盲法接受低剂量或高剂量SKY-0515。研究目标包括检测突变HTT蛋白和PMS1 mRNA。首批患者于2025年1月入组C部分。SKY-0515 1C期研究的招募现已完成，研究正在进行中。
关于SKY-0515的2/3期FALCON-HD研究：FALCON-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围的2/3期研究，旨在评估SKY-0515在120名2期和早期3期亨廷顿病患者（澳大利亚和新西兰12个中心）以及400名2期和早期3期亨廷顿病患者（全球40多个中心）中的药效学、安全性和有效性。符合条件的患者将每日一次口服SKY-0515（三种剂量之一）或安慰剂，治疗期至少12个月。该研究旨在确认SKY-0515调节RNA剪接并减少参与亨廷顿病病理的mHTT和PMS1蛋白的潜力，并评估SKY-0515影响亨廷顿病进展的疗效。关于FALCON-HD的更多信息，包括参与中心和入组标准，请访问ClinicalTrials.gov和www.FALCON-HD.com。
关于Skyhawk Therapeutics：Skyhawk Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，利用其专有平台SKYSTAR®发现和开发小分子RNA调节疗法，用于治疗全球最具挑战性的疾病。更多信息请访问www.skyhawktx.com。
Skyhawk联系方式：Maura McCarthy，企业发展负责人，maura@skyhawktx.com
来源：
- 澳大利亚卫生与福利研究所（AIHW）2025年，《亨廷顿病在澳大利亚》，2026年2月8日查阅。
- 美国亨廷顿病协会（HDSA）2026年，《亨廷顿病概述》，2026年2月8日查阅。
【全文结束】