华盛顿——美国食品药品监督管理局（FDA）周二批准了一种仿制药用于治疗一种罕见的脑部疾病，但同时收回了总统唐纳德·特朗普及其他政府官员此前所称该药对自闭症患者有巨大潜力的说法。
FDA表示，已批准亚叶酸用于患有遗传性疾病的儿童和成人，这种疾病会限制叶酸（一种B族维生素）向大脑的输送。FDA官员估计，这种超罕见疾病在美国的影响人数不足百万分之一。
这与九月份白宫新闻发布会上的表态相去甚远。当时特朗普和FDA局长马蒂·马卡里宣布，该药正在接受审查，以造福自闭症患者，其中部分患者存在某种形式的维生素脑缺乏症。
“可能20%、40%、50%的自闭症儿童都适用，”马卡里在新闻发布会上说。
白宫活动之前，卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪曾承诺在九月前确定自闭症的病因。
但FDA高级官员周一对记者表示，他们的审查范围已缩小，仅关注最有力的证据，这些证据仅支持该药用于伴有影响脑叶酸水平的罕见基因突变的患者。
FDA官员还指出，一项支持该药用于自闭症的研究已于今年早些时候被撤回。
亚叶酸是叶酸的一种合成代谢物，叶酸对健康妊娠至关重要，建议女性在怀孕前及孕期服用。该药目前的FDA标签涵盖亚叶酸用于减轻某些化疗药物的副作用以及治疗一种罕见的血液疾病。
此次批准针对的疾病患者会出现运动障碍、癫痫发作和其他神经系统问题，这些症状可能与自闭症相似。
但专业医学学会表示，该药是否有助于自闭症患者远未明朗。
美国儿科学会不建议常规使用亚叶酸治疗自闭症儿童，包括那些患有脑叶酸缺乏症的儿童。该学会指出，针对该亚组患者的一些试验“提示潜在益处”，但研究来自小规模试验。
关于该药尚未解决的疑问并没有阻止美国医生开具处方。
上周发表在《柳叶刀》上的一篇论文发现，在特朗普九月底新闻发布会后的三个月内，5至17岁儿童的亚叶酸处方量比正常水平高出71%。近几周，自闭症儿童的家庭报告称难以获得处方。
FDA官员告诉记者，该机构允许外国制药商进口该药以帮助增加供应。该药的原制造商葛兰素史克不打算重新推出其版本的药物。
特朗普政府官员最初是在与亚利桑那州一位神经科医生交谈后决定审查该药的。这位医生为自闭症患者开具该药，并经营一家专注于该实验治疗的在线教育业务。
该药用于自闭症的理论依据是，一些自闭症患者体内存在特定的抗体，这些抗体阻止叶酸进入大脑。但自闭症科学基金会和其他团体指出，自闭症患者的非自闭症亲属通常也有相同的抗体，这表明这些抗体并非致病因素。
虽然自闭症没有单一病因，但大多数研究人员认为，科学证据指向遗传和环境因素的作用。
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